Легочная артериальная гипертензия характеризуется ремоделированием легочных сосудов, клеточной пролиферацией и плохим долгосрочным исходом. 

Компания «Янссен» (Janssen), являющаяся подразделением фармацевтических товаров компании «Джонсон & Джонсон» (Johnson & Johnson), объявила о расширении показаний к применению препарата Тремфея® (гуселькумаб), предназначенного для терапии бляшечного псориаза средней и тяжелой степени. Сообщается, что Минздрав России одобрил применение Тремфеи при псориатическом артрите у взрослых пациентов.

Клинические исследования и наблюдения из реальной клинической практики свидетельствуют о повышении риска немеланомного рака кожи и прогрессирующей мультифокальной энцефалопатии на фоне применения бендамустина. 

Фармпроизводители AstraZeneca и Amgen подали заявку в FDA для регистрации первого в своем классе препарата от астмы tezepelumab. Заявка основана на результатах трех исследований, два из которых показали эффективность препарата, а одно – наоборот.

Минздрав РФ разработал проект изменений в Положение об организации клинической апробации новых методов профилактики, диагностики, лечения и оказания медпомощи. Если раньше разрешалось применять препараты только в соответствии с инструкциями, то теперь предлагается допустить применение лекарств вне зарегистрированных показаний (off-label) по решению консилиума врачей или врачебной комиссии медучреждения, где проводится клиническая апробация.

Недавно снова стала обсуждаться тема академических клинических исследований (КИ) новых лекарств (включая клеточные). В частности, ряд исследователей и сотрудников высших образовательных учреждений продвигают идею, что академические КИ должны разрешаться в упрощенном порядке и что за рубежом существуют специальные регуляторные режимы, которые способствуют проведению академических КИ.

Ламотриджин – препарат, который используется в монотерапии или в комбинации с другими препаратами в лечении эпилепсии у пациентов в возрасте от 2 лет. Ламотрилжин также применяется у пациентов с биполярным расстройством для предупреждения депрессии, мании или гипомании.

Эффективность лекарственного средства была подтверждена в ходе плацебо-контролируемого исследования. В компании называют событие самым значимым достижением в лечении хронической болезни почек более чем за 20 лет.

Президент Novartis в России Наталья Колерова 26 мая сообщила о намерении швейцарской компании в июне 2021 года подать досье на регистрацию в РФ препарата Kymriah (tisagenlecleucel) на основе технологии CAR-T, предназначенного для лечения острого лимфобластного лейкоза и B-клеточной лимфомы. На данный момент лексредство доступно в Европе, США и ряде других стран, о планах вывести его на российский рынок в Novartis заявили в январе 2020 года.

В Русской православной церкви поддерживают идею принятия закона о биоэтике и готовы участвовать в организации общественной дискуссии на эту тему, заявил председатель Патриаршей комиссии по вопросам семьи, иерей Феодор Лукьянов.

Премьер-министр РФ Михаил Мишустин утвердил порядок лекарственного обеспечения и оказания медпомощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями за счет средств фонда «Круг добра». Финансирование направят на оплату в том числе незарегистрированных лекарств и медизделий, при необходимости будет оплачиваться лечение детей за рубежом.

Согласно документу, средства могут направляться на оплату дорогостоящих и уникальных методов лечения, доказавших эффективность, в частности, клеточной и генной терапии. Прописана возможность получения не зарегистрированных в России лекарств и медизделий, причем препараты должны быть одобрены FDA и EMA.

Bristol-Myers Squibb обнародовала данные III фазы исследования перспективного препарата mavacamten против обструктивной гипертрофической кардиомиопатии. Данные испытания станут еще одним документом, который FDA будет рассматривать в следующем году на сессии, посвященной одобрению препарата.

Комитет EMA по лекарственным средствам для медицинского применения (CHMP) на своем заседании в мае 2021 года рекомендовал для утверждения в Евросоюзе восемь лекарств, всего же с начала текущего года рекомендованы к одобрению 42 препарата. Отметим, что в рамках майского заседания положительные рекомендации получили 4 новых (не орфанных) лекарственных средства, 3 препарата для лечения орфанных заболеваний и один дженерик. Отрицательных рекомендаций нет, как впрочем, и в целом в этом году.

Ассоциация организаций по клиническим исследованиям заявила о нарушении права медицинских организаций на проведение клинических исследований. АОКИ обратилась к министру здравоохранения с просьбой обеспечить права заявителей.

Janssen, фармацевтическая компания Johnson & Johnson, 24 мая 2021 г. объявила, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила Ponvory (понесимод) в качестве средства для лечения взрослых с рецидивирующими формами рассеянного склероза (РС) в активной фазе. Об этом сообщил производитель на своем официальном сайте.

Среди пациентов с немелкоклеточным раком легкого (НМРЛ) 15-20% имеет мутацию в гене рецептора эпидермального фактора роста (EGFR). Из них у 10% выявляется вставка экзона 20, приводящая к быстрому клеточному росту. Следует отметить, что до недавнего времени методы лечения рака с такой мутацией одобрены не были.

Международное общество исследований стволовых клеток выпустило обновленную версию этических рекомендаций для экспериментов с клетками и зародышами человека. Многие технологии, включая выращивание человеческих эмбрионов в матке животных, а также клонирование и генетическое редактирование людей, остаются под запретом. Послабления коснулись культивирования эмбрионов in vitro: если раньше считалось недопустимым выращивать их дольше 14 дней развития, то теперь никакой верхней границы нет, а решение оставлено на усмотрение локальных этических комиссий. Новый вариант рекомендаций опубликован на сайте isscr.org.

У детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) генная терапия онасемногеном абепарвовеком обеспечивает долгосрочные преимущества с благоприятным профилем безопасности, как показывают новые данные долгосрочного наблюдения.

Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовало предоставить компании из США «bluebird bio» разрешение на маркетинг генного препарата Skysona (эливальдоген аутотемцел) для лечения детей с церебральной адренолейкодистрофией (ЦАЛД) — тяжелой формой редкого наследственного неврологического заболевания.

Компания AbbVie объявила о положительных результатах исследований KEEPsAKE-1 and KEEPsAKE-2 фазы III, в которых большинство пациентов с активным псориатическим артритом, получавших в качестве терапии рисанкизумаб (150 мг), достигли первичной конечной точки ответа ACR20 на 24-й неделе в сравнении с плацебо. В KEEPsAKE-1 и KEEPsAKE-2 57% и 51% пациентов, получавших рисанкизумаб, достигли ответа ACR20 на 24-й неделе соответственно в сравнении с 34% и 27% пациентов, получавших плацебо (р<0,001).

Препарат сакубитрил/валсартан (Юперио) компании «Новартис» одобрен Минздравом России для лечения эссенциальной артериальной гипертензии.

Ассоциация специалистов в области оценки технологии здравоохранения, Ассоциация клинических фармакологов, Санкт-Петербургское подразделение международного общества фармакоэкономических исследований и научного анализа – ISPOR выражают Вам глубокое почтение и приглашают Вас принять участие в работе конференции: «RWD/RWE - Инструменты исследования реальной клинической практики сегодня и завтра», которая состоится 16 сентября 2021 года.

7 и 8 июля 2021 года в формате онлайн пройдёт VIII Международная научно-практическая конференция «Оценка технологий здравоохранения: фокус на лекарственное обеспечение».

Компания «Такеда Россия» получила регистрационное удостоверение на препарат «Такзайро» (ланаделумаб), предназначенный для профилактики рецидивирующих приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) у пациентов старше 12 лет.