Preview

Качественная Клиническая Практика

Расширенный поиск

Гэттестив (тедуглутид) – препарат для лечения пациентов с синдромом короткой кишки

Компания «Такеда Россия» получила регистрационное удостоверение в Минздраве РФ на Гэттестив (тедуглутид) – первый в мире лекарственный препарат, одобренный для лечения пациентов с синдромом короткой кишки с кишечной недостаточностью (СКК-КН) в возрасте от 1 года и старше [1-3].

Синдром короткой кишки – крайне редкое [4, 5], хроническое, ведущее к инвалидности и потенциально жизнеугрожающее состояние [6, 7], при котором человек не может усвоить из пищи достаточное для выживания количество питательных веществ из-за потери абсорбционной способности кишечника. Такое состояние развивается в результате обширной резекции кишечника, причинами которой могут быть травмы, различные заболевания кишечника (например, болезнь Крона), сосудистые осложнения; либо из-за врождённых пороков развития [7-9]. В мире распространённость СКК-КН варьируется от 1 до 5 случаев на 1 миллион человек [5].

Пациентам с СКК-КН жизненно необходима специальная терапия в виде парентерального питания (ПП) и инфузионной терапии (ИТ) [6, 7, 10, 11]. Это высокозатратное долговременное лечение, которое ограничивает пациента в передвижении и ведении полноценного образа жизни [12]. До сегодняшнего дня ПП/ИТ оставалась единственным вариантом терапии для поддержания жизни пациента [5], однако проявления СКК-КН и полная зависимость от парентерального питания могут приводить к развитию серьёзных осложнений, таких как инфекции и сепсис, тромбоз и поражение печени [10-13], а также значимое ухудшение качества жизни [14]. Узнать подробнее о заболевании вы можете на сайте: синдромкороткойкишки.рф.

Люди с синдромом короткой кишки страдают от множества изнуряющих симптомов, в том числе, дегидратации, диареи, утомляемости и слабости [6, 10, 15]. Исследование учёных-гастроэнтерологов из Великобритании, охватившее 30-летнюю историю наблюдений пациентов с СКК-КН, отмечает высокую летальность среди пациентов на пожизненном ПП/ИТ со снижением показателей выживаемости с течением времени [16].

Препарат тедуглутид способен улучшить адаптацию кишечника [4, 8-11, 17], стимулируя естественное усвоение жидкости и питательных веществ у пациентов с СКК-КН [1, 18]. Впоследствии это может привести к сокращению и полному отказу от ПП/ИТ. Препарат имитирует действие природного гормона – глюкагоноподобного пептида-2 (ГПП-2) [16], стимулируя адаптацию кишечника и увеличивая абсорбционную способность слизистой кишки [1, 18]. Препарат вводится подкожно. Рекомендованная дозировка составляет 0,05 мг/кг массы тела 1 раз в день для взрослых и детей [1].

Тедуглутид прошёл рандомизированное многоцентровое двойное слепое исследование течение 24 недель с участием 59 пациентов, зависимых от ПП/ИТ, в возрасте от 1 года до 17 лет [1, 19]. Результаты исследования продемонстрировали стойкую эффективность препарата в динамике с постоянным снижением потребности пациентов в ПП/ИТ: к 24 неделе применения необходимый объем ПП/ИТ снизился на 41,57 %, а необходимая длительность ПП/ИТ – на 26,09 % [1, 19]. Три пациента к 24 неделе применения препарата достигли независимости от парентерального питания. Схожие результаты исследований и отсутствие нежелательных реакций было отмечено и у взрослых пациентов [1, 19].

Литература

  1. https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/ revestive-epar-product-information_en.pdf
  2. Schwartz LK, O'Keefe SJ, Fujioka K, et al. Long-term teduglutide for the treatment of patients with intestinal failure associated with short bowel syndrome. Clin Transl Gastroenterol 2016;7:e142.
  3. https://www.takeda.com/newsroom/ shire-news-releases/2016/dmaaih
  4. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=uriserv:OJ.L_.2014.158.01.0001.01.ENG
  5. Kelly DG, Tappenden KA, Winkler MF. Short bowel syndrome: Highlights of patient management, quality of life, and survival. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2014;38(4):427–37.
  6. Hofstetter S, Stern L, Willet J. Key issues in addressing the clinical and humanistic burden of short bowel syndrome in the US. Curr Med Res Opin 2013;29(5):495–504.
  7. O'Keefe SJ, Buchman AL, Fishbein TM, et al. Short bowel syndrome and intestinal failure: consensus, definitions and overview. Clin Gastroenterol Hepatol 2006;4(1):6–10.
  8. Buchman AL, Scolapio J, Fryer J. AGA technical review on short bowel syndrome and intestinal transplantation. Gastroenterology 2003;124(4):1111–34.
  9. Pironi L, Arends J, Baxter J, et al. ESPEN endorsed recommendations. Definition and classification of intestinal failure in adults. Clin Nutr 2015;34(2):171–80.
  10. Jeppesen PB. Spectrum of short bowel syndrome in adults: intestinal insufficiency to intestinal failure. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2014;38(1 Suppl):8S–13S.
  11. Pironi L, Arends J, Bozzetti F, et al. ESPEN guidelines on chronic intestinal failure in adults. Clin Nutr 2016;35(2):247–307.
  12. Koletzko B, Goulet O, Hunt J, et al. Guidelines on paediatric parenteral nutrition of the European Society of Paediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN) and the European Society for Clinical Nutrition and Metabolism (ESPEN), supported by the European Society of Paediatric Research (ESPR). J Pediatr Gastroenterol Nutr 2005;41(Suppl 2):S1–S4.
  13. Carroll RE, Benedetti E, Schowalter JP, et al. Management and complications of short bowel syndrome: an updated review. Curr Gastroenterol Rep 2016;18:40.
  14. Winkler MF, Smith CE. Clinical, social, and economic impacts of home parenteral nutrition dependence in short bowel syndrome. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2014;38:S32–8.
  15. Kaufman SS, Matsumoto CS. Management of pediatric intestinal failure. Minerva Pediatr 2015;67(4):321–40.
  16. Dibb M, Soop M, Teubner A, et al. Survival and nutritional dependence on home parenteral nutrition: three decades of experience from a single referral centre. Clin Nutr 2017;36:570–6
  17. Donohoe CL, Reynolds JV. Short bowel syndrome. The Surgeon 2010;8(5):270–9.
  18. Jeppesen PB, Sanguinetti EL, Buchman A, et al. Teduglutide (ALX-0600), a dipeptidyl peptidase IV resistant glucagon-like peptide 2 analogue, improves intestinal function in short bowel syndrome patients. Gut 2005;54(9):1224–31.
  19. Kocoshis SA, Merritt RJ, Hill S, et al. Safety and efficacy of teduglutide in pediatric patients with intestinal failure due to short bowel syndrome: A 24-week, phase III study. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2019;doi: 10.1002/jpen.1690 [Epub ahead of print].