Preview

Качественная клиническая практика

Расширенный поиск
№ 2 (2018)
Скачать выпуск PDF

ОТ ГЛАВНОГО РЕДАКТОРА

 
3 118
Аннотация
В данный выпуск журнала вошли статьи, посвящённые как клинико-экономической экспертизе новых лекарственных препаратов, так и проблеме клинических исследований ранних фаз на здоровых добровольцах.

ОЦЕНКА ТЕХНОЛОГИЙ ЗДРАВООХРАНЕНИЯ

4-11 265
Аннотация
На основе многокритериального анализа разработана пилотная комплексная система оценки лекарственных препаратов (ЛП), используемых в терапии онкогематологических заболеваний. Полученные результаты позволяют ранжировать ЛП по приоритетности выбора при принятии решений о закупке препаратов или включении в перечни ЛП в рамках программ льготного лекарственного обеспечения населения. Показано, что по совокупности критериев препарат ибрутиниб при лечении хронического лимфолейкоза (ХЛЛ) является наиболее приоритетным, далее следуют обинутузумаб (терапия ХЛЛ) и руксолитиниб (терапия миелофиброза).

ФАРМАКОЭКОНОМИКА

13-28 227
Аннотация

Высокая распространённость мутации в гене BRAF V600 в РФ и стоимость лечения метастатической меланомы кожи (мМК) иммуноонкологическими и комбинированными таргетными препаратами делают актуальной оценку клинико-экономической целесообразности их применения. Цель: проведение анализа «затраты–эффективность» (CEA) и влияния на бюджет (BIA) применения ингибитора рецептора PD-1 пембролизумаба по сравнению с ниволумабом и комбинаций ингибиторов BRAF и MEK в 1-й линии терапии мМК с мутацией гена BRAF V600. Методология. Проведены анализы CEA и BIA с использованием результатов сетевого мета-анализа и на основе модели Маркова, которая оценивает число сохранённых лет жизни (LYS), длительность выживаемости без прогрессирования и прямые медицинские затраты (ПЗ). Результаты. Стоимость лечения в год пембролизумабом в 1-й линии (3,32 млн руб.) дешевле на 29 % комбинации дабрафениб + траметиниб (4,67 млн руб.), на 60 % — вемурафениб + кобиметиниб (8,30 млн руб.), на 1,7 % — ниволумаба (3,38 млн руб.). Общие 3-летние ПЗ на 1 паwиента на пембролизумабе (3,80 млн руб.) ниже на 43,9, 68,2 и 1,8 %, чем затраты на дабрафениб + траметиниб (6,76 млн руб.), вемурафениб + кобиметиниб (11,93 млн руб.) и ниволумаб (3,86 млн руб.), соответственно. Коэффициент «затраты–эффективность» за 1 LYS для пембролизумаба равен 2,43 млн руб., ниволумаба — 2,48 млн руб., комбинации дабрафениб + траметиниб — 4,24 млн руб. и вемурафениб + кобиметиниб — 7,49 млн руб. Увеличение применения пембролизумаба до 50 % за счёт уменьшения доли использования комбинаций ингибиторов BRAF и MEK приведёт к экономии бюджета здравоохранения до 1 507,5 млн руб. (26,4 %). Заключение. Применение пембролизумаба в 1-й линии терапии мМК с мутацией гена BRAF V600 позволяет экономить бюджет и является экономически целесообразным.

29-41 185
Аннотация

Цель. Проведение анализа эффективности, безопасности и клинико-экономических показателей окрелизумаба у взрослых пациентов с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом (ППРС). Методы. Проведён информационный поиск в базах данных Embase, PubMed, Cochrane и eLibrary.ru. Определены уровни убедительности и доказательности отобранных исследований. Результаты. Терапия окрелизумабом по сравнению с плацебо характеризовалась снижением показателя прогрессирования заболевания. Лечение окрелизумабом ассоциировалось со значительным замедлением прогрессирования по сравнению с другими препаратами: ритуксимаб, финголимод, пептид основного белка миелина 82–98, внутривенным иммуноглобулином; плазмаферезом / плазменным обменом, глюкокортикостероидами, общим облучением лимфоидной ткани и др. Наиболее частые нежелательные явления: инфузионные реакции, назофарингит, инфекции верхних дыхательных путей, головные боли и инфекции мочевых путей. Годы жизни и годы жизни с поправкой на качество для пациентов, получавших окрелизумаб, составляли 16,11 и 3,33, по сравнению с 15,61 и 2,75 у пациентов, получавших лучшую поддерживающую терапию, соответственно. Ежегодное среднее потенциальное влияние на бюджет на 1 пациента с ППРС при лечении окрелизумабом в течение 5 лет варьировалось от 18 300 долл. США до 44 200. Выводы. Окрелизумаб является единственным препаратом, доказавшим свою клиническую эффективность при ранее некурабельном типе течения рассеянного склероза, ППРС, с профилем риска, приемлемым относительно клинической выгоды.

43-49 109
Аннотация
Цель. Проведение сравнительного экономического анализа комплексной реабилитации детей с детским церебральным параличом (ДЦП) с инъекциями препарата ботулинического нейротоксина типа А (БоНТ-A) (препарата Диспорт®, абоботулотоксинА) и без него. Материалы и методы. Проведено клиническое наблюдение 149 детей со спастическими формами ДЦП (GMFCS II-IV) — 78 мальчиков и 71 девочки в возрастной период с 2 до 14 лет, из них 108 детей основной группы получали инъекции БоНТ-A в составе комплексной программы реабилитации и 41 ребенок группы сравнения аналогичное комплексное лечение (базовая терапия) без инъекции БоНT-A. При проведении сравнительного экономического анализа в качестве методов оценки использовались показатели «влияние на бюджет» (budget impact analysis, BIA) и «затраты–эффективность» (cost–effectiveness analysis, СЕА), в которых учитывались только прямые медицинские затраты: стоимость фармакотерапии БоНТ-A, затраты на реабилитационную помощь и затраты на оперативное вмешательство. Результаты. Дети с ДЦП основной группы нуждались в оперативной хирургической коррекции впервые к 10,5±2,8 годам, из них 4,6 % (5 детей) нуждались в повторной операции. Дети из группы сравнения оперировались впервые в 6,7±2,1 лет. Повторные операции понадобились 95 % (39 детей) из группы сравнения в период активного роста с 10 до 12 лет. В результате проведенного анализа BIA установлено, что использование схемы лечения детей с ДЦП с применением абоботулотоксинаА обеспечит экономию бюджета в размере 24 744 690 руб. на 100 детей по сравнению с базовой терапией за 12 лет наблюдения. При проведении CEA анализа было выявлено, что для достижения 1 % эффективности у детей с ДЦП с применением БоНТ-A требуется1 854 426 руб., а для достижения подобного результата у детей с ДЦП без БоНТ-A — 40 702 271 руб. Использование абоботулотоксинаА в комплексной реабилитации детей с ДЦП позволит пролечить на 14 % детей больше, чем при применении более затратной схемы лечения без БоНТ-A. Заключение. Установлено, что использование схемы лечения детей с ДЦП с применением препарата Диспорт® является экономически обоснованной. Многолетняя терапия детей с ДЦП с применением абоботулотоксинаА может обеспечить экономию бюджета в размере 24 744 690 руб. по сравнению с базовой терапией за 12 лет наблюдения из расчёта на 100 больных. А при расчётах на регистр детей с ДЦП в Тюменской области, исходя из статистических показателей на 01.01.2018 г., экономия бюджета может составить 5 938 726 руб. в год.

НОВЫЕ МЕДИЦИНСКИЕ ТЕХНОЛОГИИ

51-57 166
Аннотация
В статье рассматриваются перспективы таргетной радионуклидной терапии (ТРТ) как одного из быстро растущих направлений ядерной медицины. Представлены характеристики, особенности воздействия, преимущества и недостатки наиболее применяемых α- и β-излучателей: 223Ra, 213Bi, 225Ac, 211At, 89Sr, 90Y, 131I, 153Sm, 177Lu. Обсуждаются новые подходы, основанные на использовании α-излучающих изотопов в терапии кастрационно-резистентного рака предстательной железы с костными метастазами, острого миелоидного лейкоза, меланомы, нейроэндокринных опухолей, опухолей головного мозга. Подчёркивается значимость ТРТ в рутинной клинической практике и необходимость скорейшего развития данного направления в нашей стране.

КЛИНИЧЕСКИЕ ИССЛЕДОВАНИЯ

58-63 140
Аннотация
В настоящей статье авторы затрагивают важную проблему практики клинических исследований ранних фаз – проблему злоупотребления участием в исследованиях со стороны здоровых добровольцев («профессиональное» волонтёрство). Злоупотребление участием в клинических исследованиях несёт в себе значительные риски не только для самих добровольцев, но и для разработчиков новых лекарственных препаратов, нанося последним ощутимый экономический ущерб. Данной проблеме уделяется особое внимание со стороны профессионального сообщества западных стран. В зарубежных нормативных документах, регулирующих ранние фазы клинических исследований, представлены рекомендации по внедрению различных мер контроля и профилактики «профессионального» волонтёрства. Наиболее эффективным инструментом признаны централизованные электронные регистры (базы данных) здоровых добровольцев, которые созданы на территории ряда стран Европы и Северной Америки. При этом регистры добровольцев различаются по структуре, объёму собираемой информации, типам финансирования и управления. На примере системы TOPS, которая используется центрами 1-й фазы Великобритании, описан алгоритм работы таких регистров. В заключении авторы призывают регулятора и фармацевтические компании обратить особое внимание на данную проблему, ставшую актуальной и для отечественной практики клинических исследований ранних фаз. Необходимо совершенствовать нормативную базу, регулирующую данный аспект, а также создавать централизованные регистры здоровых добровольцев с учётом международного опыта.
64-72 92
Аннотация
В данной статье обсуждается один из самых спорных вопросов отечественной практики проведения клинических исследований с участием здоровых добровольцев: согласно регуляторным требованиям не допускается интерпретация незначительных отклонений от референтных значений лабораторных показателей на основании оценки врачом их клинической значимости. Основываясь на зарубежной и отечественной нормативной базе клинических исследований ранних фаз, а также на собственном практическом опыте работы с добровольцами, авторы подвергли анализу данные требования. Важным этапом работы стал ретроспективный анализ результатов стандартного перечня лабораторных анализов здоровых добровольцев на примере нескольких исследований ранних фаз с целью выявления частоты клинических незначимых отклонений от референтных интервалов изучаемых показателей. Исходя из полученных данных, было отмечено, что у добровольцев, соответствовавших диагнозу «здоров» по результатам клинического и лабораторно-инструментального обследования, с достаточно высокой частотой регистрировались клинически незначимые отклонения ряда параметров от референтных значений. Авторы обращают внимание на отсутствие у разработчиков протоколов исследований ранних фаз единого подхода в плане составления перечня необходимых лабораторных тестов и методам их оценки. Также затронуты этические и финансовые аспекты обсуждаемой проблемы. В заключении авторы предлагают собственную шкалу оценки клинической значимости отклонений от референтных интервалов показателей лабораторных исследований, как один из инструментов, направленных на оптимизацию существующих регуляторных требований.


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 2588-0519 (Print)
ISSN 2618-8473 (Online)