Экономический анализ эффективности комплексной реабилитации у детей со спастическими формами детского церебрального паралича с инъекциями препарата ботулинического нейротоксина типа А и без него

Цель. Проведение сравнительного экономического анализа комплексной реабилитации детей с детским церебральным параличом (ДЦП) с инъекциями препарата ботулинического нейротоксина типа А (БоНТ-A) (препарата Диспорт®, абоботулотоксинА) и без него. Материалы и методы. Проведено клиническое наблюдение 149 детей со спастическими формами ДЦП (GMFCS II-IV) — 78 мальчиков и 71 девочки в возрастной период с 2 до 14 лет, из них 108 детей основной группы получали инъекции БоНТ-A в составе комплексной программы реабилитации и 41 ребенок группы сравнения аналогичное комплексное лечение (базовая терапия) без инъекции БоНT-A. При проведении сравнительного экономического анализа в качестве методов оценки использовались показатели «влияние на бюджет» (budget impact analysis, BIA) и «затраты–эффективность» (cost–effectiveness analysis, СЕА), в которых учитывались только прямые медицинские затраты: стоимость фармакотерапии БоНТ-A, затраты на реабилитационную помощь и затраты на оперативное вмешательство. Результаты. Дети с ДЦП основной группы нуждались в оперативной хирургической коррекции впервые к 10,5±2,8 годам, из них 4,6 % (5 детей) нуждались в повторной операции. Дети из группы сравнения оперировались впервые в 6,7±2,1 лет. Повторные операции понадобились 95 % (39 детей) из группы сравнения в период активного роста с 10 до 12 лет. В результате проведенного анализа BIA установлено, что использование схемы лечения детей с ДЦП с применением абоботулотоксинаА обеспечит экономию бюджета в размере 24 744 690 руб. на 100 детей по сравнению с базовой терапией за 12 лет наблюдения. При проведении CEA анализа было выявлено, что для достижения 1 % эффективности у детей с ДЦП с применением БоНТ-A требуется1 854 426 руб., а для достижения подобного результата у детей с ДЦП без БоНТ-A — 40 702 271 руб. Использование абоботулотоксинаА в комплексной реабилитации детей с ДЦП позволит пролечить на 14 % детей больше, чем при применении более затратной схемы лечения без БоНТ-A. Заключение. Установлено, что использование схемы лечения детей с ДЦП с применением препарата Диспорт® является экономически обоснованной. Многолетняя терапия детей с ДЦП с применением абоботулотоксинаА может обеспечить экономию бюджета в размере 24 744 690 руб. по сравнению с базовой терапией за 12 лет наблюдения из расчёта на 100 больных. А при расчётах на регистр детей с ДЦП в Тюменской области, исходя из статистических показателей на 01.01.2018 г., экономия бюджета может составить 5 938 726 руб. в год.

фармакоэкономика, анализ влияния на бюджет, анализ затраты–эффективность, детский церебральный паралич, спастичность, ботулинический токсин типа А, многоуровневые инъекции, ботулинотерапия, анализ упущенных возможностей

1. Змановская В.А., Левитина Е.В., Попков Д.А., Буторина М.Н., Павлова О.Л. Длительное применение препарата ботулинического токсина типа А: Диспорт® в комплексной реабилитации детей со спастическими формами церебрального паралича // Журнал неврологии и психиатрии им. С.С. Корсакова. –2014. –7. – С. 33–36. [Zmanovskaya VA, Levitina EV, Popkov DA, Butorina MN, Pavlova OL. Botulinum toxin type A (disport) in the complex rehabilitation of children with spastic forms of cerebral palsy. Zhurnal nevrologii i psihiatrii im SS Korsakova. 2014;7: 33–36. (In Russ).]

2. Колбин А.С., Вилюм И.А., Проскурин М.А., Балыкина Ю.Е. Фармакоэкономика применения препаратов ботулинического токсина в комплексной терапии ДЦП // Качественная клиническая практика. – 2014. – 1. – С. 14–23. [Kolbin AS, Vilium IA, Proskurin MA, Balykina UE. Pharmacoeconomic analysis of botulinum toxin in complex therapy for cerebral palsy. Kachestvennaya klinicheskaya praktika. 2014;1:14–23. (In Russ).]

3. Куликов А.Ю., Угрехелидзе Д.Т. Фармакоэкономический анализ различных видов терапии спастических форм детского церебрального паралича // Фармакоэкономика: Теория и практика. – 2015. – Т. 3, № 3. – С. 62–69 [Kulikov AYu, Ugrekhelidze DT. Farmakoehkonomicheskij analiz razlichnyh vidov terapii spasticheskih form detskogo cerebralnogo paralicha. Pharmacoeconomics theory and practice. 2015;3(3):62–69. (In Russ).]

4. Попков Д.А., Змановская В.А., Губина Е.Б., Леончук С.С., Буторина М.Н., Павлова О.Л. Результаты многоуровневых одномоментных ортопедических операций и ранней реабилитации в комплексе с ботулинотерапией у пациентов со спастическими формами церебрального паралича // Журнал неврологии и психиатрии им. C.C. Корсакова. – 2015. – Т. 115, № 4. – С. 41–48. [Popkov DA, Zmanovskaya VA, Gubina EB, Leonchuk SS, Butori-na MN, Pavlova OL. The results of single-event multilevel orthopedic surgeries and the early rehabilitation used in complex with botulinum toxin treatment in patients with spastic forms of cerebral palsy. Zhurnal nevrologii i psihiatrii im SS Korsakova. 2015;115(4): 41–48. (In Russ).] DOI: 10.17116/jnevro20151154141–48

5. Abel MF, Damiano DL, Pannunzio M, Bush J. Muscle-tendon surgery in diplegic cerebral palsy: functional and mechanical changes. J Pediatr Orthop. 1999 May–Jun;19(3):366–375.

6. Aiona MD, Sussman MD. Treatment of spastic diplegia in patients with cerebral palsy: Part II. J Pediatr Orthop B. 2004 May;13(3):S13–38.

7. Brin MF, Blitzer A. Botulinum toxin: dangerous terminology errors. J R Soc Med 1993 Aug;86:493–494.

8. CDC, Data&statistics for cerebral palsy. 2016. URL: https://www.cdc.gov/ ncbddd/cp/data.html

9. Damiano DL, Alter KE, Chambers H. New clinical and research trends in lower extremity management for ambulatory children with cerebral palsy. Phys Med Rehabil Clin N Am. 2009 Aug;20(3):469–491. DOI: 10.1016/j.pmr.2009.04.005

10. Dequeker G, Van Campenhout A, Feys H, Molenaers G. Evolution of self-care and functional mobility after single-event multilevel surgery in children and adolescents with spastic diplegic cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2018 May;60(5):505–512.

11. FDA. Information for healthcare professionals: OnabotulinumtoxinA (marketed as Botox/Botox cosmetic), Abobotulinumtoxin A (marketed as Dysport) and Rimabotulinumtoxin B (marketed as Myobloc). 2009. URL: http://www.fda. gov/Drugs/DrugSafety/PostmarketDrug Safety Information for Patients and Providers/Drug Safety Information for Heathcare Professionals/ucm174949.html

12. Heinen F, Molenaers G, Fairhurst C, Carr LJ, Desloovere K, Chaleat VE, et al. European consensus table 2006 on botulinum toxin for children with cerebral palsy. Eur J Paediatr Neurol. 2006 Sep-Nov;10(5-6):215–225. DOI: 10.1016/j.ejpn.2006.08.006

13. Lebarbier P, Penneçot G. L’infirmité motrice d’origine cérébrale (IMOC). Rev Chir Orthop. 2006; 92:393–395.

14. Mall V, Heinen F, Siebel A, Bertram C, Hafkemeyer U, Wissel J, et al. Treatment of adductor spasticity with BTX-A in children with CP: a randomized, double-blind, placebocontrolled study. Dev Med Child Neurol. 2006 Jan; 48:10–13.

15. McGinley JL, Dobson F, Ganeshalingam R, Shore BJ, Rutz E, Graham HK. Single-event multilevel surgery for children with cerebral palsy: a systematic review. Dev Med Child Neurol. 2012 Feb;54(2):117–128. DOI: 10.1111/j.1469-8749.2011.04143.x

16. Novacheck TF, Stout JL, Gage JR, Schwartz MH. Distal femoral extension osteotomy and patellar tendon advancement to treat persistent crouch gait in cerebral palsy. Surgical technique. J Bone Joint Surg Am. 2009 Oct 1;91 Suppl 2:271–286. DOi: 10.2106/JBJS.I.00316

17. Novak I, Hines M, Goldsmith S, Barclay R. Clinical prognostic messages from a systematic review on cerebral palsy. Pediatrics. 2012 Nov; 130(5):e1285– 1312. DOI: 10.1542/peds.2012-0924

18. Rodda JM, Graham HK, Nattrass GR, Galea MP, Baker R, Wolfe R. Correction of severe crouch gait in patients with spastic diplegia with use of multilevel orthopaedic surgery. J Bone Joint Surg Am. 2006 Dec;88(12):2653–2664. DOI: 10.2106/JBJS.E.00993

19. Russo RN, Crotty M, Miller MD, Murchland S, Flett P, Haan E. Upper-limb Botulinum toxin A injection and occupational therapy in children with hemiplegic cerebral palsy identified from a population register: a single-blind, randomized, controlled trial. Pediatrics. 2007 May;119:e1149–1158.

20. Rutz E, Tirosh O, Thomason P, Barg A, Graham HK Stability of the Gross Motor Function Classification System after single-event multilevel surgery in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2012 Dec; 54(12):1109–1113. DOI: 10.1111/dmcn.12011

21. Scholtes VA, Dallmeijer AJ, Knol DL, Speth LA, Maathuis CG, Jongerius PH, et al. The combined effect of lower-limb multilevel Botulinum toxin type a and comprehensive rehabilitation on mobility in children with cerebral palsy: a randomized clinical trial. Arch Phys Med Rehabil. 2006 Dec; 87:1551–1558.

22. Sutherland DH, Kaufman KR, Wyatt MP, Chambers HG, Mubarak SJ. Double-blind study of botulinum A toxin injections into the gastrocnemius muscle in patients with cerebral palsy. Gait Posture. 1999 Sep;10(1):1–9. DOI: 10.1016/S0966-6362(99)00012-0

23. Svehlík M, Steinwender G, Kraus T, Saraph V, Lehmann T, Linhart WE, Zwick EB. The influence of age at single-event multilevel surgery on outcome in children with cerebral palsy who walk with flexed knee gait. Dev Med Child Neurol. 2011 Aug;53(8):730–735.

24. Tedroff Kristina, Gustaf Befrits, Carl Johan Tedroff, Stefan Gantelius. To switch from Botox to Dysport in children with CP, a real world, dose conversion, cost-effectiveness study. European Journal of Pediatric Neurology, XXX (2018), 1–7.

25. Wohlfarth K, Sycha T, Ranoux D, Naver H, Caird D. Dose equivalence of two commercial preparations of botulinum neurotoxin type A: time for a reassessment? Curr Med Res Opin. 2009;25(7):1573–1584. DOI: 10.1185/03007990903028203