В последние годы в мировом медицинском сообществе пристальное внимание привлекают редкие или редчайшие болезни, причины, патогенез и лечение которых слабо изучены. К числу редких заболеваний относят врожденные (наследственные) или приобретенные заболевания, частота которых, например, составляет не более 5 на 10 тыс. больных. К таким заболеваниям, названным «болезнями-сиротами», привлечено внимание медиков различных специальностей в связи с их неизлечимостью из-за отсутствия своевременных методов диагностики и лечения, нередко, увеличения их числа в мире, и отсутствия желания инновационных фармацевтических компаний вкладывать финансовые ресурсы в разработку лекарств, не имеющих в перспективе коммерческого успеха. Так, число больных с врожденной гипераммониемией (нарушение метаболизма мочевины) в Европе достигает 46 человек, болезнью Гунтера (мукополисахаридоз II) – 400 пациентов, а тяжелой формой детской эпилепсии (синдром Леннокса-Гасто) – 65 тыс. человек.

Разработка и внедрение инновационных лекарственных форм (ЛФ) является приоритетной задачей фарминдустрии. В настоящее время около 25% мирового объёма продаж лекарств занимают препараты с улучшенной системой доставки. Имеющиеся на рынке препараты, как правило, продлевают действие и увеличивают биодоступность лекарственного средства, а также снижают возможные побочные эффекты. Разрабатываемые и внедряемые в настоящее время системы доставки обладают не только перечисленными выше полезными свойствами, но и обеспечивают направленный транспорт лекарств к очагу патологического процесса. Новые препараты, подготовленные к выпуску на рынок ведущими фармацевтическими компаниями, как правило, уже оснащены транспортной системой. Это позволяет не только в значительной степени увеличить эффективность используемого ЛС, но и существенным образом улучшить его потребительские характеристики.

Хотя раньше считалось, что b-адреноблокаторы противопоказаны при хронической сердечной недостаточности (ХСН) из-за отрицательного инотропного эффекта препаратов, это мнение в настоящее время претерпело изменения в свете ряда исследований по применению b-адреноблокаторов при ХСН и лучшего понимания патофизиологии ХСН. За последние четверть века в клинических исследованиях было показано, что назначение b-адреноблокаторов в тщательно подобранных дозах больным с ХСН, получающим стандартную терапию, уменьшает выраженность симптомов, повышает толерантность к физической нагрузке, улучшает функцию желудочков сердца (как систолическую, так и диастолическую), функциональный статус по классификации NYHA и снижает смертность. В ряде исследований, выполненных в последние годы, были получены чёткие доказательства того, что b-адреноблокаторы без внутренней симпатомиметической активности (ВСА) снижают смертность при ХСН. С другой стороны, и ретроспективный анализ данных нескольких рандомизированных исследований также выявил уменьшение смертности больных с ХСН, получавших b-адреноблокаторы. В связи с этим b-адреноблокаторы на сегодняшний день признаны одним из важнейших компонентов терапии ХСН. Изучение бисопролола при ХСН было проведено в трёх больших клинических испытаниях: CIBIS (The Cardiac Insufficiency Bisoprolol Study), CIBIS II и CIBIS III.

Научная и практическая значимость клинических исследований лекарственных средств сегодня не вызывает сомнений в медицинском сообществе, методологические и этические аспекты планирования и проведения клинических испытаний разработаны, доступны и соблюдаются добросовестными исследователями. Приверженность к применению лекарственных средств с доказанной эффективностью и безопасностью становится обычной в повседневной врачебной практике – но не для педиатров. По данным Европейской Комиссии, более 50% препаратов, используемых в педиатрии, не разрешены к применению у детей («unlicensed») или назначаются не по «разрешенным показаниям» («off-label»), потому, что клинические исследования этих препаратов у детей не проводились. Отсутствие контролируемых клинических исследований в подавляющем большинстве областей педиатрии приводит к тому, что многие неэффективные или даже опасные вмешательства применяются у детей раньше, чем их эффективность и безопасность была оценена в рандомизированных исследованиях, тогда как появление в педиатрической практике некоторых эффективных вмешательств необоснованно откладывается. Учитывая важность проблемы, в последние годы в Европейском Союзе (ЕС) предприняты многочисленные шаги по исправлению сложившейся ситуации, что в результате привело к значительным изменениям законодательства ЕС в области педиатрических исследований.

Внедрение методов доказательной медицины, с одной стороны, и неуклонный рост количества международных клинических исследований лекарственных средств в России, с другой, делают актуальным подготовку специалистов в области проведения клинических исследований новых лекарственных средств.

Исторически, дети редко участвовали в исследованиях препаратов, что может быть связано со сложностью использования детей как объектов медицинских исследований. В отсутствие контролируемых клинических исследований с участием детей врачи и родители не могли быть уверены во многих эффектах лечения этой категории больных. Поэтому регулирующие органы США и Европы недавно приняли ряд нормативных документов, способствующих исследованию эффектов препаратов у детей в качестве компонента клинической разработки лекарств.

Фармацевтические компании откликнулись на это увеличением количества исследований с участием детей. Эти исследования были направлены в основном на изучение эффективности и безопасности, и лишь в относительно небольшом их количестве оценивалось влияние лечения на качество жизни, связанного со здоровьем детей – Health-Related Quality of Life / HRQoL (далее по тексту КЖ). Как и у взрослых, эффекты заболеваний и лечения детей выходят за физиологические рамки.

Рациональное применение антибактериальных препаратов является весьма актуальной проблемой на современном этапе для многопрофильных лечебно-профилактических учреждений (ЛПУ). К сожалению, не сформирован стереотип отношения к группе антимикробных препаратов как лекарственным средствам, применение которых сопряжено с клиническими, эпидемиологическими и экономическими аспектами. Наиболее популярные методы клинико-экономического анализа предоставляют данные по приоритетности финансовых затрат, по частоте назначения исследуемых лекарственных средств, но включение фармакоэпидемиологических методов в комплексный анализ потребления лекарственных препаратов в ЛПУ позволяет выявлять качественные характеристики лекарственных назначений, соответствие закупаемых препаратов профилю ЛПУ и его подразделений.

Проведена комплексная фармакоэкономическая экспертиза нового препарата для лечения СД – инсулина глулизина (Апидра, «Санофи-Авентис груп»). Этот препарат – полный аналог инсулина с дополнительными преимуществами, действующий быстрее и короче генно-инженерного человеческого растворимого инсулина (ГИЧИ), ГИЧИ не обеспечивает достаточную динамику роста концентрации инсулина в плазме крови, характерного для секреции собственного (эндогенного) инсулина после приёма пищи. В результате эффект ГИЧИ поздно достигает пика и продолжается слишком долго, что повышает риск развития гипогликемии.

Тяжёлая атопическая БА представляет собой экономическую проблему. Среднее число тяжёлых обострений, требующих госпитализации – 5,1 в год. Средняя стоимость лечения одного обострения с учётом общественных расходов в г. Москве достигает 47 580 руб., в условиях крупного регионального центра – 36 850 руб. Ксолар – радикальное решение проблемы тяжёлой атопической БА у больных с высоким уровнем реагинов (иммуноглобулинов класса Е), поскольку он связывает последние и делает невозможным высвобождение медиаторов аллергии. Ксолар существенным образом уменьшает число приступов удушья и тяжёлых обострений бронхиальной астмы (в среднем с 5,1 до 1,6 в год), улучшает качество жизни больных, уменьшает количество дней нетрудоспособности, увеличивает физическую и общественную активность больных. Вследствие редукции тяжёлых обострений атопической БА Ксолар снижает как общественные, так и личные расходы пациента. Для получения равной эффективности необходимо пролечить 1 больного Ксоларом и 6,4 больных, используя традиционную терапию, что более чем в 2 раза затратнее, учитывая, что общее число обострений в этой группе из чуть более 6 человек не менее 35 (на 1 обострение на фоне терапии Ксоларом). Ксолар может входить в программы государственного обеспечения для лечения больных со среднетяжёлой и тяжёлой неконтролируемой бронхиальной астмой атопической природы, в том числе и у детей старше 12 лет, вследствие удовлетворения критерию сохранения материальных ресурсов в широкой популяции больных и обеспечения гуманитарной составляющей (повышение качества жизни больных, в том числе и детей).

Цель: оценка общей стоимости лечения ЯБ, ассоциированной с H.рylori, противоязвенными препаратами различных фармакологических групп, для принятия решений, направленных на эффективное использование имеющихся ресурсов (лекарственных препаратов и методов исследований) и достижение качественного лечения. Методология. Для анализа общий стоимости лечения больных ЯБДК, ассоциированной с H. рylori, различными вариантами противоязвенными ЛП ретроспективно анализировались истории болезней больных с подтвержденным диагнозом ЯБ и пролеченных в различных отделениях ЦНИИ гастроэнтерологии в течение 2003-2005 гг. Проведен анализ стоимости болезни. 

Актуальность. К настоящему времени опубликовано лишь одно российское исследование экономической эффективности коррекции анемии у онкологических больных с применением как традиционного подхода – гемотрансфузии, так и современного подхода – терапией ЭСП. Цель - проведение фармакоэкономического анализа четырёх лечебных стратегий при анемии у онкологических больных. Методология. В данном клинико-экономическом анализе максимально объективно учтены все возможные затраты на лечение, а дизайн исследования совмещал в себе как доказательные данные, так и модельные расчёты.

В данной статье обсуждаются побочные эффекты и частота их возникновения у 6 современных противоэпилептических препаратов второго поколения (ПЭП-II): габапентин (ГБП) – Нейронтин, фирмы Пфайзер и другие дженерики; ламотриджин (ЛТД) – Ламиктал, фирмы ГлаксоСмитКляйн и другие дженерики; леветирацетам (ЛЕВ) – Кеппра, фирмы Плива; окскарбазепин (ОКС) – Трилептал, фирмы Новартис; прегабалин (ПГБ) – Лирика, фирмы Пфайзер; топирамат (ТПМ) – Топамакс, фирмы Янссен-Силаг и другие дженерики. Все данные о побочных эффектах ПЭП-II получены из контролируемых клинических исследований. По сравнению с препаратами первого поколения (ПЭП-I), у большинства ПЭП-II намного меньше побочных эффектов, связанных со стимуляцией или торможением активности ферментов, например, когнитивные, гормональные и другие. Это упрощает терапию и улучшает комплаентность больных, что абсолютно необходимо для успешного ведения больных с парциальной или генерализованной эпилепсией. ПЭП-II расширяют арсенал средств лечения и являются новым шагом в оптимизации индивидуальной терапии эпилепсии. Хотя эти препараты более безопасны и лучше переносятся, большинство из них, тем не менее, вызывают неблагоприятные побочные эффекты.

Применение лекарственных препаратов, которые определяют самые большие затраты в структуре лекарственной помощи, требует строго обоснованного их назначения и рационального потребления. Соблюдение всех требований качественной клинической практики применения антибиотиков (АБ) может быть обеспечено только при активном участии клинического фармаколога с подготовкой по антимикробной химиотерапии. Другой аргумент в пользу активизации деятельности службы клинического фармаколога в ЛПУ в направлении антимикробной терапии – это назревшая проблема роста удельного веса антибиотикорезистентных госпитальных штаммов микробов. Развитие службы клинических фармакологов в практическом здравоохранении – чрезвычайно актуальное направление изменений клинической практики в отечественных ЛПУ, которое продиктовано необходимостью перехода от хаоса к организованной практике применения АБ с адекватными механизмами контроля.