Литература об исследовании исходов лечения изобилует примерами высококачественных, надёжных данных оценок результатов пациентами (Patient-Reported Outcomes, PRO), введённых исключительно электронными методами, ePRO, которые сравниваются с данными, вводившимися с «бумажных носителей». Менеджеры клинических исследований всё чаще используют сбор данных с помощью ePRO для получения результатов, основанных на PRO. Проверка регуляторных документов позволяет определить правила, которым необходимо следовать, чтобы собирать данные с помощью ePRO в соответствии с требованиями ведения медицинской документации. Критический компонент соблюдения нормативных требований - это свидетельство о валидации (evidence of the validation) системы сбора электронных данных. Валидация (validation) электронных систем - это процесс в отличие от сконцентрированной деятельности (focused activity), которая совершается в определённый момент времени. Валидация программного продукта для сбора данных предусматривает описание и выполнение в условиях его целевой среды следующих восьми шагов: описание требований к системе (requirements definition), дизайн (design), кодирование (coding), тестирование (testing), прослеживание процесса (tracing), тестирование на приемлемость для пользователя (user acceptance testing), установка (installation) и конфигурирование системы (configuration), а также списание (decommissioning). Указанные элементы согласуются с последними руководствами регуляторных органов по валидации систем. Этот отчёт был написан, чтобы объяснить, каким образом процесс валидации работает для спонсоров, клинических исследователей и прочих пользователей устройств по сбору электронных данных, ответственных за проверку качества данных, вводимых в реляционные базы данных посредством подобных устройств. Это руководство устанавливает 2 документальных требований, необходимые системному провайдеру системы сбора данных для демонстрации валидности системы. Это практический источник информации для исследовательских групп, позволяющий убедиться, что поставщики ePRO используют те способы валидации системы и реализации процессов, которые гарантируют, что системы и сервисы работают надёжно на практике, производят точные, полные и целостные данные (файлы данных), поддерживают административное управление и соответствуют текущим регуляторным требованиям. Более того, этот короткий отчёт улучшит понимание требований пользователя к технической валидации, что ведёт к более информированным и сбалансированным рекомендациям или решениям по вопросам методов сбора электронных данных.

Цели: Математическое моделирование широко используется при экономической оценке фармацевтических и других технологий здравоохранения. Пользователи моделей, как в правительстве, так и в частном секторе должны быть в состоянии оценить качество моделей в соответствии с научными критериями надлежащей практики. В настоящем докладе описываются заключения Рабочей группы, созданной для разработки основных принципов проведения и представления исследований с использованием моделирования. Методы: Рабочая группа была назначена по совету и с согласия Совета директоров ISPOR. Членами группы выступили опытные разработчики или пользователи моделей из нескольких стран Северной Америки и Европы, работающие в сфере науки и промышленности. Рабочая группа встречалась трижды, обменивалась идеями в процессе многократной переписки по электронной почте, а также консультировалась с основной группой внешних экспертов и с экспертами из числа членов ISPOR. Результаты: Критерии оценки качества моделей были распределены в соответствии с тремя составляющими, относящимися к структуре моделей, используемым входным и выходным данным, и валидации моделей. При рассмотрении этих составляющих было затронуто несколько основных тем. В частности, тот факт, что модели и их результаты должны быть представлены в качестве вспомогательной информации, облегчающей процесс принятия решений, но не в качестве утверждений, претендующих на научную истинность. В связи с этим, нецелесообразно требовать валидации моделей до их использования. Тем не менее, предположения, лежащие в основе моделей и касающиеся структуры причинно-следственных связей и значений параметров, должны постоянно сравниваться с имеющимися данными, и при необходимости в модели должны быть внесены соответствующие коррективы. Предположения о структуре моделей, а также оценки параметров должны быть представлены чётко и ясно. Проведение анализа чувствительности должно обеспечить пользователям моделей возможность оценить условные связи между входными и выходными переменными моделей. Выводы: Оценки, основанные на использовании моделей, являются значимым ресурсом для лиц, принимающих решения в области здравоохранения. Разработчики моделей обязаны проводить процесс моделирования в соответствии с лучшими существующими стандартами качества и представлять конечные результаты, должным образом указывая предположения и ограничения моделей и разъясняя то, что полученные выводы обусловлены вышеуказанными предположениями и исходными данными, на которых строились модели.

Цели: интернационализация программ клинических исследований повысила необходимость переводить и культурно адаптировать оценки результатов пациентами (PRO). Хотя существуют руководства по надлежащей практике перевода и лингвистической валидации, Целевая группа ISPOR по переводам и лингвистической валидации при оценке результатов пациентами определила ряд областей, в которых, по мнению ее участников, требовалось дальнейшее обсуждение методов и надлежащих практик. Группа выделила следующие области: 1) выбор языков, необходимых для многонациональных исследований; 2) подходы, предлагаемые, если в двух или более странах используется один и тот же язык; и 3) оценка эквивалентности измерений для объединения данных из разных стран. Методы: Целевая группа рассмотрела эти три области, прочитала имеющуюся литературу и провела множество обсуждений для разработки данного отчета. Результаты: Инструменты для помощи в принятии решений также были разработаны и представлены для выбора языков и подходов, предлагаемых для использования одного и того же языка в разных странах. Заключение: Мы надеемся, что этот отчет и предлагаемые инструменты для принятия решений помогут участникам многонациональных исследований: 1) принимать решения о переводах, необходимых для конкретной страны; 2) выбирать подход, когда на одном и том же языке говорят больше, чем в одной стране; и 3) выбирать методы для сбора данных, полученных с помощью различных языковых версий одного и того же инструмента.

Общие сведения: Инструменты для сбора данных сообщений об исходах от медицинского вмешательства от пациентов (PRO) у детей и подростков часто включают в клинические исследования с целью сбора данных, подтверждающие сведения, изложенные в инструкции по применению медицинского продукта. Цель: Целью настоящего отчёта исследовательской группы было создание рекомендаций по надлежащей практики для исследований PRO в педиатрии, организованных с целью предоставления данных для принятия управленческих решений и подтверждающих сведений, изложенных в инструкции по применению медицинского продукта. Рекомендации основываются на консенсусе междисциплинарной группы исследователей, объединённых в исследовательскую группу, ассоциированную с Международным Обществом Фармакоэкономики и Исследования Исходов (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR)). В тех случаях, когда был недостаток доступных сведений или, когда общие принципы неприменимы ко всем ситуациям, настоящая исследовательская группа указывает факторы, которые следует рассмотреть при принятии решений касательно дизайна и использования педиатрических инструментов PRO, при этом обозначая проблемы, требующие дальнейших исследований. Надлежащие Исследовательские Практики: Обсуждены пять надлежащих исследовательских практик: 1). Рассмотреть особенности развития и определить критерии для введения PRO, основанные на возрасте пациента: опираясь на предыдущие исследования, проанализированы четыре возрастные группы (<5 лет, 5-7 лет, 8-11 лети 12-18 лет). Эти возрастные группы рекомендуют в качестве отправной точки при принятии решений. Конкретные возрастные рамки следует определять отдельно для каждой популяции и инструмента PRO; 2). Установить содержательную валидность педиатрических инструментов PRO: в данном разделе обсуждают преимущества привлечения детей в качестве экспертов, а также стратегии выявления концепций и когнитивных интервью с детьми; 3). Определить, необходим ли инструмент PRO: обсуждают отличия между двумя типами (доверительный и обсервационный) опросников, заполняемых опрашиваемыми, и даны рекомендации; 4). Убедиться, что инструмент создан и оформлен соответственно целевой возрастной группе. К рассмотренным факторам относят лексикон, связанный со здоровьем, уровень чтения, шкалы ответов, память, длительность, наглядность, оформление, организационные подходы и электронный сбор данных; 5). Рассмотреть кросс культурные аспекты. Выводы: Для формирования методического руководства для будущих исследований, особенно включающих детей младшего возраста и сообщения от родителей, требуются дополнительные данные. Поскольку, данные PRO всё чаще используются для подтверждения и улучшению информации в инструкции к медицинским продуктам в педиатрии, стоит ожидать новую информацию, касающуюся стандартов, этих инструментов. Использование инструментов PRO в клинических исследованиях и при оформлении заявки на регистрацию медицинского продукта помогут убедиться в том, что переживание ребёнком болезни и процесса лечения адекватным образом отображены и проанализированы при принятии административных решений.

Целью данной работы является представить обзор концепции лет жизни, откорректированных на качество (quality-adjusted life-year (QALY)), широко используемого показателя изменений в состоянии здоровья, который используется при принятии решений о распределении ресурсов в здравоохранении. 

Среди средств экономического и политического анализа, требующего интегральной оценки исходов, с учетом как количества лет жизни, так и ее качества, широкое применение получил показатель QALY (годы жизни, откорректированные на качество).

Лица принимающие решения (главные врачи, организаторы здравоохранения, менеджеры) используют результаты фармакоэкономического анализа на различных уровнях, включая медицинские учреждения, региональные и национальные министерства здравоохранения. Прежде всего анализа полезности затрат (CUA - cost-utility analysis). Краеугольным камнем этого анализа является количество лет жизни с поправкой на ее качество (QALY – quality-adjusted life-year), которое арифметически представляет собой произведение количества прожитых лет к ее качеству. Использование QALY как итоговой меры состояния здоровья удобно так же для инвесторов, менеджеров в системе здравоохранения и различных министерств, которые принимают решения с целью оптимизации затрат в условиях ограниченности финансовых ресурсов.

Предпосылки: Анализ влияния на бюджет (Budget impact analysis, далее - BIA) является неотъемлемой частью комплексной экономической оценки интервенций в здравоохранении и всё чаще требуется финансовым органам, компенсирующим затраты на лечение пациентов (далее - регулятору), как для составления списков медицинских технологий, подлежащих компенсации, так и для утверждения документов на возмещение затрат. Цели. Целью этого доклада является представление обновленного методического руководства как для специалистов, выполняющих такого рода анализ, так и для пользователей отчетов выполненного анализа. Данное обновление стало необходимым отчасти из-за постоянного развития методов BIA, а отчасти из-за растущего к ним интереса, особенно на развивающихся рынках при решении вопросов ценовой политики в здравоохранении, доступности медицинской помощи и ее влиянии на здоровье населения. Методы. Рабочая группа была одобрена Советом ISPOR по принятию решений в области медико-санитарных исследований и утверждена его Правлением. Членами группы являлись опытные разработчики или пользователи BIA, работники научной сферы и промышленности, а также консультанты при правительствах, прибывшие из ряда стран Северной и Южной Америки, Океании, Азии и Европы. Рабочая группа ISPOR ходатайствовала о рецензировании доклада как группой внешних (основных) рецензентов, так и членами других подразделений ISPOR. Результаты. Рабочая группа высказалась в пользу того, что дизайн BIA новых вмешательств (интервенций) в сфере здравоохранения должен учитывать локальные особенности системы здравоохранения, возможную ограниченность доступа к медицинским технологиям, частоту использования и эффективность текущих (стандартных) и новых медицинских интервенций, делать поправку на ожидаемое внедрение новых интервенций. Ключевые элементы анализа включают в себя оценку размера исследуемой (целевой) популяции, используемого в настоящий момент набора лечебных вмешательств (стандартной терапии), а также изменения после возможного внедрения в практику нового вмешательства. Анализ должен учитывать любые ожидаемые изменения в расходах, связанных с состоянием больного. По возможности, расчеты BIA должны быть выполнены в виде простого калькулятора на базе Excel, чтобы регулятор не испытывал затруднений в их использовании. В тех случаях, когда изменения в размерах целевой популяции, сложная структура степеней тяжести состояния или методов лечения не могут быть достоверно отражены с помощью возможностей Excel-калькулятора, для оценки влияния на бюджет новой интервенции можно использовать когортные или субъектно-ориентированные модели, надлежащим образом учитывающие входящих и выходящих субъектов, а также тяжесть их состояния и объем требуемых вмешательств, на время горизонта моделирования. BIA должен использовать данные, отражающие стоимости, специфичные для каждой конкретной популяции, интересующей регулятора. Анализ чувствительности для альтернативных сценариев также должен исходить из интересов и перспектив регулятора. Валидизация модели должна включать как минимум оценку внешней валидности, совместно с регулятором, и проверку качества выполненных расчетов. Источниками информации для BIA служат опубликованные рандомизированные клинические испытания (РКИ), сравнительные исследования эффективности и безопасности стандартных и новых медицинских вмешательств. Остальные необходимые показатели можно получить непосредственно из статистик целевой популяции. Источниками информации могут являться опубликованные данные, общеизвестные локальные или национальные статистики, а также, в особых случаях, мнение экспертов. Отчет BIA должен предоставлять подробную информацию о значениях входных параметров и о самих расчетах так, чтобы этот анализ мог быть воспроизведен другим исследователем. Результаты BIA должны быть представлены в формате, удобном для восприятия регулятором. В готовом калькуляторе всегда должны представляться варианты различных ценовых категорий, которые можно произвольно включать или не включать в анализ. Заключение. Мы разработали рекомендации для структуры BIA, а также руководство по сбору и использованию данных и предлагаем общий формат выполнения отчета, который будет способствовать стандартизации и прозрачности анализа. Соблюдение этих принципов надлежащей научно-исследовательской практики не должно вытеснять существующие методы проведения BIA, но должно поддержать и усилить локальные руководства и рекомендации, а также послужить отправным пунктом для регулятора, в случае возникновения у него желания способствовать распространению методических руководств.