Актуальность. Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) — аутоиммунное заболевание, обусловленное выработкой антител к структурам мембраны тромбоцитов и их предшественников мегакариоцитов, что вызывает не только повышенную деструкцию тромбоцитов, но и неадекватный тромбоцитопоэз. Данное заболевание характеризуются значительной потерей трудоспособности, ухудшением качества жизни, смертностью, а также частыми госпитализациями и ростом расходов на здравоохранение. Оценка финансовых затрат государства вследствие лечения ИТП является актуальной задачей. Методология. Были построены две фармакоэкономические модели для проведения анализа минимизации затрат и «влияния на бюджет». Гипотеза моделирования базируется на сопоставимой эффективности и безопасности агонистов рецепторов тромбопоэтина (ТПО), исходя из отсутствия статистически значимых отличий по результатам непрямого сравнения, и эффективность ромиплостима принята равной эффективности элтромбопага. Прямые медицинские затраты рассчитывались исходя из затрат на лекарственные препараты из группы агонистов ТПО-рецепторов, введение лекарственных препаратов, терапию спасения, лечения кровотечений, наблюдение пациентов с ИТП в процессе терапии. Расчёты проводились на основании зарегистрированных предельных отпускных цен препаратов из перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), а также нормативов финансовых затрат в системе здравоохранения Российской Федерации в 2018 г. Результаты. Клинико-экономический анализ использования препаратов из группы агонистов рецепторов тромбопоэтина в терапии хронической ИТП у взрослых показал, что применение препарата элтромбопаг по сравнению с препаратом ромиплостим у пациентов с хронической ИТП при неэффективности предшествующей терапии является более целесообразным с экономической точки зрения при сохранении сопоставимой клинической эффективности. Сокращение затрат на одного пациента в год составило 796 967 руб. (33 %). При постепенном увеличении доли элтромбопага в закупках агонистов ТПО-рецепторов можно сократить бюджетные расходы системы здравоохранения Российской Федерации на 1 693 млн руб. (8 %) за 5 лет. Заключение. Применение препарата элтромбопаг при сопоставимой эффективности и безопасности является более экономически целесообразным вариантом лечения хронической ИТП в сравнении с препаратом ромиплостим.

Гиперактивность мочевого пузыря (ГМП) представляет собой хроническое заболевание, коррелирующее с возрастом пациентом, и встречается практически у одного из семи женщин и мужчин. Фармакотерапия является одним из основных методов коррекции данной нозологии. Принимая во внимание отсутствие в настоящий момент дополнительной терапевтической опции в перечне ЖВНЛП для пациентов с противопоказаниями для назначения солифенацина и БТА, пациентов с непереносимостью указанных ЛП, выполнен анализ экономических последствий применения мирабегрона в рамках Программы государственных гарантий оказания бесплатной медицинской помощи (ПГГ) для лечения ГМП. Использовалась методика утверждённых рекомендаций по проведению анализа влияния на бюджет. По результатам исследования показано, что расширение использования мирабегрона в лечении пациентов с ГМП в целевой популяции практически приводит к уменьшению затрат на медикаментозную терапию данной группы пациентов – при увеличении доли применения мирабегрона до 5 % затраты снизятся на 7,8 %, при расширении применения ЛП до 10 % – на 12,5 %; при использовании у 15 % целевой популяции – на 22,3 %. Анализ тенденции изменений средневзвешенных затрат показывает следующее, увеличение применения терапевтической опции – мирабегрона – приводит к значимому снижению суммарных затрат, суммарная выгода может достигать 6 250 002 576 руб. за 3 года присутствия рассматриваемого ЛП в списке ЖНВЛП, что позволяет отнести лечение ГМП миробегроном к экономически целесообразным и ресурсосберегающим медицинским технологиям.

Актуальность. Острые нарушения мозгового кровообращения (ОНМК) остаются важной проблемой современного здравоохранения. Имеющиеся данные указывают на то, что как реперфузия, так и нейропротекция важны для обеспечения благоприятного исхода лечения. В контексте нейропротекции значительный интерес представляют препараты пептидного происхождения, обладающие нейропротективными свойствами. Недавнее рандомизированное контролируемое исследование, посвящённое препарату Целлекс®, показало позитивные результаты в отношении терапии тяжёлых пациентов с ишемическим ОНМК, которым присущи наименее благоприятные исходы и наибольший объём прямых медицинских затрат, что делает актуальным вопрос об оценке фармакоэкономических свойств этого препарата в свете новых данных. Цель: проведение клинико-экономического анализа результатов лечения для препарата Целлекс® и терапевтических альтернатив, применяемых у пациентов с ОНМК в остром и раннем реабилитационном периоде течения заболевания в рамках программы государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи. Методология: фармакоэкономическое моделирование, анализ «затраты–эффективность», анализ «влияния на бюджет». Результаты. Установлено, что применение препарата Целлекс® в контексте российской практики у пациентов, соответствующих характеристикам целевой популяции данного фармакоэкономического исследования, приводит к снижению бюджетного бремени на 26 % на 1-м году, достигающего 46 % на 4-м году. Анализ «затраты–эффективность» указывает, что Целлекс® приводит к большей эффективности использования ресурсов здравоохранения. Анализ чувствительности подтверждает качественную устойчивость результата к изменению рыночной конъюнктуры, выраженному в увеличении цены препарата Целлекс® до 25 % включительно. Это указывает на высокую фармакоэкономическую привлекательность препарата Целлекс® в контексте терапии ишемической формы ОНМК в РФ.

Цель. Провести сравнительную оценку фармакоэкономической эффективности применения комбинированного препарата Везомни по сравнению с комбинацией тамсулозина и солифенацина в виде монопрепаратов у мужчин с симптомами нижних мочевых путей на фоне доброкачественной гиперплазии предстательной железы. Методология. Дизайн исследования – ретроспективный анализ литературных данных. Методы фармакоэкономического анализа – анализ затрат, анализ «влияния на бюджет», анализ «затраты–эффективность», анализ чувствительности. Результаты. Применение препарата Везомни вместо комбинации монопрепаратов тамсулозин + солифенацин позволит снизить нагрузку на бюджет программы государственных гарантий за 3 года на 11,68 %. При размере целевой популяции 1 000 человек экономия составит 6,28 млн руб. Затраты на лечение симптомов нижних мочевых путей за 1 год снизятся на 2 340,76 руб. на 1 человека. При одних и тех же затратах применение фиксированной комбинации позволит обеспечить терапией на 13,23 % пациентов больше, чем при лечении монопрепаратами (1132:1000 человек соответственно). Заключение. Применение комбинированного препарата Везомни фармакоэкономически обосновано и позволяет снизить затраты на терапию симптомов нижних мочевых путей, возникающих на фоне доброкачественной гиперплазии предстательной железы в сравнении с применением комбинации монопрепаратов тамсулозина и солифенацина.

В российских экономических условиях была проведена клинико-экономическая оценка целесообразности применения дексаметазона 0,7 мг в виде имплантата с длительным высвобождением для интравитреального введения (далее ДЕКС имплантат) при лечении диабетического макулярного отёка. Методология. С помощью модели «дерева принятия решений» выполнены анализы эффективности затрат с расчётом коэффициентов эффективности затрат (CER), а также инкрементальных коэффициентов эффективности и полезности затрат (ICER и ICUR). В качестве препаратов сравнения выступали ранибизумаб 10 мг/мл в виде раствора для внутриглазного введения (далее ранибизумаб) и афлиберцепт 40 мг/мл, раствор для внутриглазного введения (далее афлиберцепт); горизонт моделирования составил 3 года. Для оценки уровня неопределённости полученных результатов проведён вероятностный анализ чувствительности. Дополнительно выполнен анализ «влияния на бюджет». Для каждого анализа рассмотрено три сценария: основной сценарий для факичных и псевдофакичных глаз со средневзвешенными эффектами исследуемых лекарственных средств; альтернативный сценарий № 1 для псевдофакичных глаз со средневзвешенными эффектами; альтернативный сценарий №2 для псевдофакичных глаз с максимально возможными эффектами исследуемых лекарственных средств. Для оценки средневзвешенного эффекта выполнен сетевой мета-анализ 10 рандомизированных контролируемых испытаний. Максимально возможные эффекты определены по отдельно взятым исследованиям, в том числе обсервационным. Результаты основного сценария и альтернативного сценария № 1 показали, что препараты сравнения проигрывали ДЕКС имплантату в экономической целесообразности, т. к. имели более высокие коэффициенты CER; коэффициенты ICER и ICUR для препаратов сравнения превышали порог готовности платить. Результаты альтернативного сценария № 2 показали, что ДЕКС имплантат доминировал ранибизумаб, а в отношении афлиберцепта сохранял выигрышную позицию по коэффициентам CER, ICER и ICUR. Анализ «влияния на бюджет» показал, что использование ДЕКС имплантата в течение трёх лет позволит высвободить средства, эквивалентные дополнительному лечению 102–189 пациентов при замене ранибизумаба (зависит от сценария) или 72–286 пациентов при замене афлиберцепта (зависит от сценария). Анализ чувствительности продемонстрировал низкий уровень неопределённости для всех оценок.

Актуальность. Наиболее эффективным способом терапии фокальных дистоний (блефароспазма (БСП) и цервикальной дистонии (ЦД)) является применение препаратов ботулотоксина: онаботулотоксин А, инкоботулотоксин А, абоботулотоксин А. В 2016 г. стала доступна возможность гибкого дозирования инкоботулотоксина А, что делает актуальным вопрос о фармакоэкономических свойствах данного режима дозирования. Цель. Оценить фармакоэкономические характеристики терапии БСП и ЦД инкоботулотоксином А по сравнению с онаботулотоксином А и абоботулотоксином А с учётом возможности гибкого дозирования препарата инкоботулотоксин А. Методология. Фармакоэкономический анализ (ФЭА) проводится с позиции российской системы здравоохранения в рамках системы обязательного медицинского страхования, а также общественного интереса в целом, включая влияние бремени заболевания на валовой внутренний продукт. Горизонт моделирования составил 5 лет. Разработана комплексная Марковская модель, с использованием которой был проведён расчёт затрат системы здравоохранения и исходов лечения. Критерием клинической эффективности было выбрано число дней в состоянии ремиссии. По результатам моделирования проведены анализ эффективности затрат (CEA), анализ полезности затрат (CUA), анализ влияния на бюджет (BIA), анализ чувствительности (SA). Результат. Инкоботулотоксин А в гибком режиме дозирования обладает фармакоэкономическим превосходством в контексте анализа CEA для показания ЦД и БСП. Учёт непрямых затрат увеличивает превосходство препарата инкоботулотоксин А. Схожие результаты наблюдались и в рамках анализа CUA. Проведённый BIA указывает на то, что применение инкоботулотоксина А с учётом гибкого режима дозирования позволяет добиться снижения бюджетного бремени. SA подтвердил устойчивость полученного результата. Вывод. Использование гибкого режима дозирования инкоботулотоксина А является фармакоэкономически обоснованным.

Государственные органы определяют правила проведения клинических исследований лекарственных средств, поэтому обязаны непосредственно контролировать их проведение. Основная форма контроля за клиническими исследованиями лекарственных препаратов со стороны государства — инспекция. Данная статьи описывает виды инспекций исследовательских центров Росздравнадзором, основные выявляемые нарушения, предполагаемые дальнейшие действия и последствия.