Клинические испытания - важный этап разработки современных лекарственных средств и составной элемент формирования базы данных, необходимых для регистрации новых препаратов. Планирование многоцентровых международных исследований IV фазы, определяющих безопасность и эффективность препарата на большой популяции пациентов, требует разработки дизайна, плана и определенной последовательности с той же тщательностью, которая присуща научному эксперименту в лабораторных условиях, но с учетом особых обстоятельств: высокой стоимости испытаний, вариабельности терапевтического эффекта и частых ограничений по времени, обусловленных принятым, в большинстве развитых стран лимитированным сроком действия патента на лекарственные препараты. Цель статьи - определить основные принципы дизайна и проведения клинических испытаний, при соблюдении которых достигается научная обоснованность конечных результатов. При этом следует учитывать, что несмотря на максимум усилий, направленных на формирование адекватного протокола и последовательности проведения испытаний, конечный результат во многом зависит от эффективности и безопасности основного действующего вещества, гипотетическое или теоретическое прогнозирование которых выходит за рамки возможностей специалистов по клиническим испытаниям.

После того как сформулированы задачи и определена структура исследований лекарственного средства, необходимо документально отразить эти планы в Протоколе (программе) исследования. Индивидуальная регистрационная карта (Case Report Form/CRF/ИРК) служит средством для сбора данных, определенных в Протоколе исследования. Все Индивидуальные регистрационные карты на каждого испытуемого собираются в Индивидуальный регистрационный журнал (Case Report Book/CRB/ИРЖ). В данной статье предложена технология создания эффективного Протокола и ИРК на основе обоснованного плана исследования.

Ценность исследования определяется целостностью его результатов. Одним из этических оправданий исследований с привлечением людей в качестве испытуемых может служить общественная полезность получаемых научных результатов, позволяющих существенно улучшить методы лечения серьезных заболеваний и усовершенствовать систему здравоохранения. Но если просчеты в методике исследования таковы, что получаемые данные имеют малую достоверность или недостоверны, то риск или даже дискомфорт испытуемых от участия в таком исследовании является этически неоправданным. Поэтому всегда интересен вопрос: 'В какой степени исследователь ответствен за экспертизу научной ценности предполагаемого исследования ?' Очевидно, если исследование недостаточно научно обосновано, то оно этически неоправданно, поэтому необходимо определить, являются ли разумными риски, которым подвергают испытуемых, по сравнению с ценностью знаний, которые могут быть получены от проведения исследования. В данной статье предлагается, чтобы существовал не только потенциал критики научных достоинств протоколов (программ) исследований, но и возможность требовать от авторов клинических проектов устранения обнаруженных просчетов. Исследование должно быть спланировано так, чтобы принести достоверные и значимые результаты. Хотя исследователи и не должны быть экспертами по научной методологии или статистике, но они должны разбираться в основных характеристиках экспериментальных проектов и без колебания привлекать экспертов в случаях, когда какие-либо аспекты формы проведения исследовательского проекта являются сомнительными. В этой статье читатель познакомится с базисными элементами и методиками проведения исследований, а также с возникающими на практике вопросами.