FDA предоставила разрешение на Oxlumo компании Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Препарат получил статус орфанного лекарства. Первичная гипероксалурия или оксалоз является редким заболеванием, вызванным дефектным метаболизмом глиоксилата и приводящим к избыточной выработке организмом оксалата. PH1 — самый распространенный и тяжелый тип данного заболевания. Вырабатываемые оксалаты в сочетании с кальцием могут вызвать образование камней в почках. Прогрессирующее повреждение почек может привести к почечной недостаточности и необходимости диализа. По мере ухудшения функции почек, оксалаты могут накапливаться и повреждать другие органы, включая сердце, кости и глаза. PH1 поражает от одного до трех человек на миллион в Северной Америке и Европе и составляет примерно 80% случаев первичной гипероксалурии. Препарат Oxlumo был оценен в двух исследованиях с участием пациентов с PH1: рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с участием пациентов от шести лет и старше и открытое исследование с участием пациентов младше шести лет. При приеме первой дозы возраст пациентов варьировался от четырех месяцев до 61 года. В первом исследовании 26 пациентов получали ежемесячную инъекцию Oxlumo с последующей поддерживающей дозой каждые три месяца; 13 пациентов получили инъекции плацебо. Первичной конечной точкой было количество оксалата, измеренное в моче в течение 24 часов. В группе Oxlumo у пациентов в среднем наблюдалось снижение оксалата в моче на 65% по сравнению со средним снижением на 12% в группе плацебо. К шестому месяцу исследования 52% пациентов, получавших Oxlumo, достигли нормального уровня оксалата в моче; ни один из пациентов, получавших плацебо, не достиг таких показателей. Во втором исследовании 16 пациентов младше шести лет получали Oxlumo. Используя еще один метод измерения оксалата в моче, исследование показало, что к шестому месяцу исследования содержание оксалата в моче в среднем снизилось на 71%. Источник: https://gxpnews.net/ |
||