FDA присвоило орфанный статус препарату AUTO3 компании Autolus Therapeutics, предназначенному для терапии острого лимфобластного лейкоза.

В основе экспериментального препарата лежат обогащенные аутологичные T-клетки, таргетирующие белки CD19 и CD22.

Лекарственный препарат проходит клинические исследования. Так, в испытании AMELIA он изучается в качестве средства для лечения пациентов в возрасте до 24 лет с острым лимфобластным лейкозом. В клиническом исследовании ALEXANDER оценивается его эффективность при диффузной B-крупноклеточной лимфоме.