FDA присвоило статус «терапии прорыва» препарату селуметиниб (selumetinib) фармацевтических компаний AstraZeneca и Merck & Co для использования у детей в возрасте трех лет и старше, страдающих нейрофиброматозом 1 типа (НФ1), сопровождающимся наличием симптоматических или прогрессирующих неоперабельных плексиформных нейрофибром. Это редкое генетическое заболевание, связанное с дефектами гена нейрофибромина 1, которое не поддается терапии.

Селуметиниб представляет собой ингибитор МЕК 1/2. Основой для предоставления статуса «терапии прорыва» стали результаты клинического исследования II фазы SPRINT, где препарат изучался в качестве монотерапии у детей в возрасте трех лет и старше с неоперабельными плексиформными нейрофибромами. 

Ранее лекарственное средство получило статус орфанного препарата в США и Европе.

Источник: clinical-pharmacy.ru