Генотерапия компании UniQure продемонстрировала успехи в клиническом исследовании, где оценивались показатели ее эффективности и безопасности у пациентов с гемофилией В. Экспериментальный препарат AMT-061 содержит запатентованный фактор свертывания крови IX с мутацией FIX-Padua.

В клиническом исследовании IIb фазы приняло участие три пациента с тяжелой гемофилией. Уровень фактора свертывания крови у участников был менее 1%. Все они получили одну инъекцию препарата AMT-061.

Как показал анализ данных, через 16 недель у первого пациента уровень фактора свертывания крови IX составил 48%, у второго пациента на 14 неделе этот показатель был равен 25%, а у третьего через 12 недель – 51%. Наблюдение за пациентами будет вестись на протяжении 52 недель для оценки уровня фактора свертывания крови IX и частоты кровотечений, а также на протяжении пяти лет для оценки безопасности экспериментального препарата.

Источник: clinical-pharmacy.ru