Препарат (тидеглусиб, АМО-02) продемонстрировал эффективность в ходе двойного слепого клинического исследования II фазы, где он изучался в качестве средства терапии аутизма. Лекарственное средство представляет собой ингибитор киназы  3 гликогенсинтазы бета (GSK3ß). GSK3ß – это фермент, участвующий в функционировании нейронов и играющий важную роль в регуляции циркадных ритмов и в модулировании нейровоспалительных процессов в головном мозге. Его чрезмерная активность приводит к развитию ряда нарушений в работе нервной системы.

Часть участников получала тидеглусиб, а часть – плацебо. Длительность клинического исследования составила 12 недель. Согласно полученным результатам, прием тидеглусиба способствовал улучшению состояния пациентов по сравнению с плацебо, что проявлялось в уменьшении выраженности социальной изолированности, количества повторяемых действий, улучшении повседневных бытовых навыков, памяти и качества сна, по сравнению с плацебо.

При этом тидеглусиб продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и хорошую переносимость.

Ученые считают, что полученные данные подтверждают, что воздействие на GSK3ß может помочь уменьшить симптомы, связанные с расстройствами аутического спектра.