FDA одобрило Tecartus (brexucabtagene autoleucel), основанную на клетках генную терапию для лечения взрослых пациентов с диагнозом мантийноклеточной лимфомы (МКЛ), которые не ответили или у которых возник рецидив после других видов лечения. Tecartus, Т-клеточная терапия с химерным рецептором антигена (CAR), является первой клеточной генной терапией, одобренной FDA для лечения МКЛ.

Мантийноклеточная лимфома - это злокачественная опухоль из В-лимфоцитов, клеток иммунной системы. Относится к так называемым неходжкинским лимфомам, когда злокачественная опухоль возникает не только в лимфоузлах, но и миндалинах, селезёнке и других органах нашей иммунной системы.

Каждая доза Tecartus - это индивидуальное лечение, созданное с использованием собственной иммунной системы пациента для борьбы с лимфомой. Т-клетки пациента, тип лейкоцитов, собирают и генетически модифицируют, чтобы включить новый ген, который облегчает нацеливание и уничтожение клеток лимфомы. Эти модифицированные Т-клетки затем вводят обратно в пациента.

Безопасность и эффективность Tecartus были установлены в многоцентровом клиническом исследовании 60 взрослых с рефрактерной или рецидивирующей МКЛ, которые наблюдались в течение по крайней мере 6 месяцев после их первого объективного ответа. Полная ремиссии после лечения Tecartus составила 62 %, объективная частота ответа 87 %.

Инструкция по применению содержит предупреждение о синдроме высвобождения цитокинов или «цитокиновый шторм», который является системным ответом на активацию и пролиферацию клеток CAR-T, вызывающих высокую температуру и симптомы гриппа, а также на неврологическую токсичность. Как цитокиновый шторм, так и неврологическая токсичность могут быть смертельными или опасными для жизни. Наиболее распространённые побочные эффекты Tecartus включают серьёзные инфекции, анемию и снижение иммунитета. Побочные эффекты от лечения обычно появляются в течение первых одной-двух недель после лечения, но некоторые побочные эффекты могут возникнуть позже.

Из-за риска развития цитокинового шторма и неврологической токсичности Tecartus получает одобрение со стратегией оценки и снижения риска (REMS), которая включает элементы для обеспечения безопасного использования (ETASU). Меры по снижению риска для Tecartus идентичны тем, которые используются в текущей программе REMS для другой Т-клеточной CAR-терапии, Ескарта (Yescarta).

Чтобы дополнительно оценить долгосрочную безопасность Tecartus, FDA также требует, чтобы производитель провёл пострегистрационное наблюдательное исследование с участием пациентов, которых лечили Tecartus.

Tecartus был одобрен в соответствии с методом ускоренного одобрения и получил обозначения «Приоритетный обзор» и «Прорывная терапия». Tecartus также получил обозначение «орфанный препарат».