Американская компания Concert Pharmaceuticals объявила о присвоении FDA статуса «прорывной терапии» экспериментальному пероральному препарату CTP-543 (ингибитор Янус-киназы) для лечения взрослых пациентов с очаговой алопецией средней и тяжёлой степени.

Очаговая алопеция (гнёздная алопеция) — это аутоиммунное расстройство, при котором из-за воздействия иммунной системы происходит поражение волосяных фолликул, что и приводит к округлым очагам облысения.

Получение статуса «прорывной терапии» для CTP-543 было подтверждено положительными данными клинического исследования фазы II у пациентов с очаговой алопецией средней и тяжёлой степени. В сентябре 2019 года компания сообщила, что пациенты, получавшие CTP-543 дважды в день по 8 мг или 12 мг, достигли конечной первичной точки эффективности со статистически значимыми различиями (p <0,001) относительно плацебо в доле пациентов, достигших ≥ 50% относительных изменений по сравнению с исходным уровнем через 24 недели, измеренных по степени тяжести алопеции (SALT). Эти группы также значительно отличались от плацебо по количеству пациентов, достигших показателя SALT 20 или менее через 24 недели, что является основной конечной точкой эффективности, которую Concert намеревается использовать в регистрационных исследованиях. Лечение CTP-543, как правило, хорошо переносилось, при этом один серьёзный побочный эффект был отмечен в группе, получавшей дозу препарата 12 мг, при этом пациент смог завершить исследование после кратковременного прерывания приёма препарата.

В качестве следующего шага в программе клинических исследований компания намерена начать исследование фазы III в четвёртом квартале 2020 года.