Сегодня в мире идет целая волна разработок новых лекарственных средств, направленных на лечение редких и опасных заболеваний. В связи с этим для фармацевтов очень важно отслеживать выход инновационных препаратов, которые способны значительно улучшить качество жизни пациентов.

Предлагаем ознакомиться с 5 наиболее весомыми лекарственными средствами, которые находятся в разработке или недавно получили одобрение.

1. 1.       Онасемноген абепарвовец (Zolgensma, AveXis).

Онасемноген абепарвовец, который уже одобрен Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA), показан для лечения пациентов в возрасте до 2 лет с мышечной атрофией позвоночника — заболеванием, которое является основной генетической причиной детской смертности. Препарат представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированных вирусных векторов. Значительным преимуществом препарата является его лекарственная форма. Препарат вводится в виде одноразовой внутривенной инфузии, в то время как существующее лечение нусинерсеном (Spinraza) включает инъекцию препарата в спинной мозг каждые 4 мес.

Несмотря на то что онасемноген абепарвовец обладает значительным потенциалом для лечения мышечной атрофии позвоночника, проблему представляет его стоимость. Для лечения 1 пациента требуется 1 флакон препарата, стоимость которого оценена в рекордную сумму — 2,125 млн дол. США, что делает его самым дорогим препаратом, доступным на рынке.

1. 2.       NKTR-181 (Nektar)

NKTR-181, новый опиоидный анальгетик, который имеет инновационную молекулярную структуру, отличающуюся от уже существующих опиоидов, что может дать возможность сдержать волну злоупотребления данной группой препаратов.

Благодаря медленному проникновению в головной мозг в клинических исследованиях препарат демонстрирует потенциал для ослабления эйфорического эффекта, который обычно связан с применением других обезболивающих препаратов. Тем не менее исследования также показали, что у пациентов формируется сходный уровень наркотической зависимости по сравнению с другими опиоидами, что вызвало обеспокоенность по поводу возможности контроля злоупотребления с помощью данного препарата.

В случае, если ожидаемая польза будет доказана, применение NKTR-181 может удовлетворить потребность в более безопасных альтернативах опиоидных препаратов.

1. 3.       Голодирсен (Sarepta Therapeutics)

Голодирсен предназначается для ограниченной группы пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна — редким генетическим заболеванием, вызванным мутацией в гене, ответственном за выработку мышечного белка дистрофина.

Данный препарат примечателен тем, что он предоставляет возможность лечения серьезной патологии при том, что другие варианты терапии недоступны. В случае одобрения данного лекарственного средства у большинства пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна появится возможность контроля своего состояния.

FDA назначило дату рассмотрения заявки на одобрение голодирсена на 19 августа 2019 г.

1. 4.       Упадацитиниб (AbbVie)

Упадацитиниб, показанный для лечения взрослых пациентов с ревматоидным артритом от средней до тяжелой степени, получил назначение на приоритетное рассмотрение FDA в феврале 2019 г. Упадацитиниб является первым ежедневным селективным пероральным ингибитором Янус-киназы (JAK), механизм действия которого аналогичен другим пероральным ингибиторам JAK, таким как тофацитиниб и барицитиниб. Однако упадацитиниб особенно примечателен тем, что он является единственным продуктом в классе, демонстрирующим превосходство по сравнению с адалимумабом при лечении ревматоидного артрита в ожидаемой одобренной дозе, что может привести к его широкому применению.

1. 5.       Тафамидис меглюмин (Vyndaqel)

Тафамидис меглюмин — первая в своем классе пероральная терапия транстиретин-амилоидной кардиомиопатии (transthyretin amyloid cardiomyopathy — ATTR-CM), которая была одобрена FDA в начале мая 2019 г. для лечения этого заболевания. ATTR-CM является редкой и опасной для жизни патологией. В США около 100 тыс. человек живут с этим заболеванием. До момента одобрения тафамидис меглюмина не существовало доступного лечения ATTR-CM, помимо симптоматической терапии и, в редких случаях, пересадки сердца.

По материалам www.specialtypharmacytimes.com

Источник: apteka.ua