Препарат ларотректиниб представляет собой селективный ингибитор слитых белков тропомиозин-рецепторной киназы (TRK), нейронстимулирующего фактора, который активен в период развития плода, но позже перестает экспрессироваться. Однако в некоторых случаях TRK-ген сливается с другими генами и в последствии реактивируется, приводя к появлению различных форм рака. Таким образом, лекарственное средство может быть эффективным при заболеваниях, при которых раковые клетки экспрессируют TRK-ген.

В исследовании приняло участие 55 пациентов с 17 различными типами опухолей, в том числе с распространенными опухолями и редкими видами (колоректальным раком, раком легкого, раком поджелудочной железы, раком щитовидной железы, раком слюнной железы, меланомой, саркомой и др). Частота объективного ответа в группе ларотректиниба составила 76% вне зависимости от возраста и локализации опухоли, при этом полный ответ был получен у 12% участников. Перспективные данные были получены среди пациентов детского возраста.

Ожидается, что американские регуляторы объявят о своем решении к 26 ноября 2018 г.