Preview

Качественная клиническая практика

Расширенный поиск

FDA одобрило Palynziq для лечения фенилкетонурии

Palynziq (pegvaliase-pqpz) компании Biomarin одобрен FDA США как первый ферментный препарат для лечения фенилкетонурии у взрослых пациентов.

Palynziq, пегилированный рекомбинантный фермент фенилаланин-аммиак-лиазы, является единственным препаратом, действующим на патогенез фенилкетонурии.

Высокие уровни фенилаланин являются токсичными для головного мозга и могут вызвать серьезные неврологические и когнитивные нарушения.