Palynziq (pegvaliase-pqpz) компании Biomarin одобрен FDA США как первый ферментный препарат для лечения фенилкетонурии у взрослых пациентов. Palynziq, пегилированный рекомбинантный фермент фенилаланин-аммиак-лиазы, является единственным препаратом, действующим на патогенез фенилкетонурии. Высокие уровни фенилаланин являются токсичными для головного мозга и могут вызвать серьезные неврологические и когнитивные нарушения. |