FDA одобрило геннотерапевтический препарат Люкстурна / Luxturna (воретиджен  непарвовек / voretigene neparvovec) компании Spark Therapeutics, предназначенный для лечения наследственной формы потери зрения, связанной с подтвержденным врожденным поражением сетчатки, опосредованным биаллельными мутациями гена RPE65. 

Luxturna доставляет нормальную копию гена RPE65 в клетки сетчатки глаза пациента, после чего они начинают производить белок для восстановления зрения. Для доставки гена используется естественный аденоассоциированный вирус.

Безопасность и эффективность терапии Luxturna оценивались в клинических исследованиях с участием 41 пациента в возрасте от 4 до 44 лет с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65. Препарат продемонстрировал эффективность, которая оценивалась в изменении способности пациента перемещаться среди препятствий при различных уровнях освещенности.

Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с терапией, были покраснение глаз, катаракта, повышенное внутриглазное давление и слезоточивость.,

 Spark пока не сообщает стоимость терапии, но, по прогнозам аналитиков, она может достигнуть 1 млн долл. за однократное введение. Как сообщили в компании, ожидается, что Luxturna будет доступна для применения в отдельных медицинских центрах в первом квартале 2018 г.

Источник: clinical-pharmacy.ru