FDA отменило временный запрет на проведение клинических исследований экспериментального препарата фитусирана (fitusiran), предназначенного для лечения гемофилии А и В. Об этом сообщили компании Sanofi и Alnylam Pharmaceuticals.

Клинические исследования были приостановлены в сентябре этого года после того как был зафиксирован смертельный случай у пациента с неингибиторной гемофилией A по причине тромботического явления. После этого компания Alnylam предложила меры по уменьшению клинических рисков, включающие также рекомендации в рамках протокола исследования и дополнительные образовательные программы для исследователей и пациентов.

FDA одобрило данные изменения, что позволило возобновить проведение открытого расширенного клинического исследования II фазы и программу исследований III фазы ATLAS, где принимают участие пациенты с гемофилией A и B в ингибиторной или неингибиторной форме.

В основе действия препарата фитусиран лежит  механизм РНК-интерференции.