FDA совместно с Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) разработали проект руководства, направленного на упрощение процесса разработки лекарственных препаратов для лечения редких детских заболеваний, в частности, болезни Гоше.

Данный документ предусматривает отказ от некоторых клинических исследований и минимизацию необходимого числа пациентов. Это позволит сократить число пациентов в группе, получающей плацебо, благодаря сотрудничеству компаний, разрабатывающих лекарственные средства, и исследованиям разных препаратов в рамках одного клинического исследования.

Пока руководство регулирует проведение клинических исследований среди пациентов с болезнью Гоше. Далее его действие может распространяться и на другие заболевания.

Проект руководства на протяжении двух месяцев будет доступен для комментариев, а затем будет опубликован окончательный вариант.