Корпорация Селджен и компания Блюберд Био[1] объявили о том, что анти-ВСМА CAR-T-клеточный препарат bb2121 получил статус «прорывной терапии» от Управления по контролю  качества пищевых продуктов и лекарственных средств США[2] и статус перспективного лекарственного средства для лечения рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы от Европейского агентства по лекарственным средствам[3]

Решения о присвоении этих статусов основаны на предварительных данных продолжающегося  клинического  исследования I фазы по применению bb2121 у тяжело предлеченных пациентов с  множественной миеломой.

Саммит (Нью-Джерси), Кембридж (Массачусетс) – США, 21 ноября 2017 года. – Корпорация Селджен и компания Блюберд Био объявили о том, что bb2121, препарат на основе Т-клеток с химерными антигенными рецепторами (CAR-T)[4], нацеленных на антиген созревания B-клеток (BCMA)[5], получил статус «прорывной терапии» (BTD)[6] от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) и статус перспективного лекарственного средства (RPIME)[7] для лечения рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

Присвоение препарату bb2121 статусов BTD и PRIME основано на предварительных данных продолжающегося  клинического  исследования I фазы CRB-401. Обновленные данные исследования CRB-401 планируется представить 11 декабря 2017 года на 59-м Ежегодном Конгрессе Американского гематологического общества в Атланте.

«Статус «прорывной терапии» и перспективного лекарственного средства препарата bb2121 подчеркивает, как значим потенциал нового подхода в лечении множественной миеломы - клеточной иммунотерапии», –  говорит Джей Бэкстром, главный медицинский советник и руководитель отдела нормативно-правового регулирования компании Селджен.

«Несмотря на последние достижения, множественная миелома остается неизлечимой болезнью, а тяжело предлеченным пациентам можно предложить весьма ограниченное количество терапевитческих опций, – говорит Дэвид Дэвидсон, главный медицинский советник компании Блюберд Био, – Первые результаты свидетельствуют о том, что лечение с помощью bb2121 может вызвать устойчивый ответ на терапию в популяции пациентов с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой. Отрадно, что оба агентства – и FDA, и EMA – определили bb2121 как кандидата для ускоренной разработки, и мы продолжаем нашу работу с Селджен, чтобы в конечном итоге довести это средство до пациентов, нуждающихся в новых возможностях лечения».

Пресс-релиз

[1] Bluebird Bio https://www.bluebirdbio.com/our-focus/severe-diseases/

[2] FDA - Food and Drug Administration

[3] EMA - European Medicines agency

[4]CAR-T –  chimeric antigen receptor T-cell 

[5] BCMA – b-cell maturation antigen

[6] BTD  – Breakthrough Therapy Designation

[7] PRIME – Prime Eligibility