FDA предоставило препарату SHP654 компании Shire статус орфанного лекарственного средства для лечения гемофилии А. Это геннотерапевтический препарат, предназначенный для профилактики кровотечений у пациентов с гемофилией типа А.  

SHP654 представляет собой генную терапию, использующую рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса генотипа 8 (rAAV8) для доставки гена FVIII в печень пациента. Терапия позволяет обеспечить постоянный уровень экспрессии фактора свертываемости крови.

В ходе экспериментов над животными было обнаружено, что SHP654 приводит к устойчивому производству фактора VIII, при этом он продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и хорошую переносимость.

Компания Shire также получила разрешение FDA на проведение глобального многоцентрового клинического исследования препарата SHP654, в ходе которого будет оцениваться его безопасность и определяться оптимальная доза. Ожидается, что фаза I/II исследования начнется в конце 2017 года.

Источник: clinical-pharmacy.ru