Препарат генной терапии AMT-060 голландской биотехнологической компании UniQure, предназначенный для лечения гемофилии В, получил статус принципиально нового лекарственного средства в Европе.

Основой для этого стали результаты клинических исследований I/II фазы, согласно которым у пациентов, прошедших генную терапию AMT-060, практически прекратились случаи спонтанного кровотечения. Также у этой группы пациентов наблюдалось клинически значимое увеличение активности FIX и снижение зависимости от профилактики рекомбинантными FIX.

Исследователи отмечают хорошую переносимость AMT-060 и отсутствие серьезных побочных эффектов. Ранее AMT-060  получил статус принципиально нового лекарственного средства в США.

Источник: pharmacogenetics-pharmacogenomics.ru