Препарат эмицизумаб (emicizumab, ACE910) фармацевтической компании Roche продемонстрировал эффективность в лечении гемофилии у детей. Об этом свидетельствуют промежуточные результаты клинического исследования III фазы.

Эмицизумаб представляет собой биспецефичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами IXa и X. Согласно полученным данным, прием детьми эмицизумаба на протяжении 12 недель способствовал сокращению числа эпизодов кровотечения. В испытании приняло участие 19 детей.  Эти результаты соответствуют данным клинических исследований III фазы, в которых оценивалась эффективность эмицизумаба у пациентов старше 12 лет.

Контроль кровотечений у пациентов детского возраста с гемофилией особенно сложен. Они нуждаются в частых внутривенных вливаниях. Препарат эмицизумаб вводится подкожно один раз в неделю. Положительные результаты клинических исследований дают надежду, что пациенты, страдающие данным заболеванием, могут получить эффективное лекарственное средство, способное улучшить качество жизни.