FDA предоставило статус ускоренного рассмотрения заявке на одобрение нового препарата ирландской фармацевтической компании Shire, предназначенного для лечения наследственной тромботической тромбоцитопенической пурпуры, связанной с дефицитом фермента ADAMTS13. Данный фермент разрушает фактор фон Виллебранда.

Препарат SHP655 представляет собой рекомбинантный ADAMTS13. Статус ускоренного рассмотрения был предоставлен регулятором на основе доклинических данных и данных I фазы клинических исследований. В ближайшее время компания Shire планирует начать III фазу клинических исследований для оценки эффективности и безопасности применения лекарственного средства у пациентов, страдающих от тяжелой формы наследственного дефицита ADAMTS13.

В настоящее время от наследственной тромботической тромбоцитопенической пурпуры страдает порядка 3-4 тысяч человек в мире. При этом нет ни одного одобренного лекарственного средства для лечения данного заболевания.

Источник: clinical-pharmacy.ru