Терапия на основе экспериментального препарата нусинерсен оказалась эффективной в лечении спинальной мышечной атрофии. При наиболее тяжелых формах этого генетического заболевания дети не могут удерживать голову, сидеть самостоятельно, испытывают трудности с дыханием и глотанием. Очень редко продолжительность жизни таких пациентов составляет более двух лет.

В основе терапии лежит использование фрагментов ДНК, которые способны связываться с определенными участками РНК. Таким образом можно прекратить или изменить выработку необходимых белков. Ранее не удавалось успешно применить такой метод на практике, так как разрушались вводимые ДНК-фрагменты. В препарате нусинерсен эти фрагменты модифицированы и не разрушаются сразу при введении.

Дети, прошедшие терапию нусинерсеном смогли самостоятельно сидеть, а некоторые ходить с поддержкой. Клинические исследования были остановлены по этическим соображениям: препарат продемонстрировал высокую эффективность, поэтому ученые решили прекратить давать детям плацебо.