Фармацевтическая компания Ionis Pharmaceuticals успешно испытала препарат Ionis-TTR Rx, предназначенный для лечения TTR-амилоидоза, в ближайшем времени ожидается  получение положительных результатов клинического исследования IIа фазы по изучению препарата Ionis-FGFR4Rx для лечения ожирения.

Препарат Ionis-TTR Rx предназначен для лечения генетического TTR-амилоидоза, смертельного заболевания, вызванного нарушениями выработки белка транстиретина (TTR). В ходе клинических исследований II фазы лекарственное средство продемонстрировало эффективность в лечении амилоидной кардиомиопатии и семейной амилоидной полинейропатии. Если препарат будет зарегистрирован, то он может стать наилучшим вариантом терапии данных заболеваний, от которых во всем мире страдает порядка 50 тысяч человек (около 10 тысяч страдает от семейной амилиодной полинейропатии и около 40 тысяч - от амилоидной кардиомиопатии). Примерно у 200 тысяч человек выявляется старческий системный амилоидоз.

Если препарат Ionis-TTR Rx предназначен для небольшого числа пациентов, то Ionis-FGFR4Rx имеет все шансы стать блокбастером, так как ожирение признано глобальной эпидемией. По оценке ВОЗ, в 2014 году более 600 млн взрослых и 42 млн детей в возрасте до 5 лет имели избыточный вес или страдали ожирением. На сегодняшний день не существует эффективного и безопасного лекарственного средства, способного справиться с ожирением. Поэтому если препарат Ionis-TTR Rx сможет стать таким лекарственным средством, компания Ionis станет одним из мировых фармацевтических лидеров с миллиардными доходами.