Еврокомиссия одобрила применение препарата Галафолд / Galafold  (мигаластат /migalastat) компании Amicus Therapeutics в качестве первой линии терапии взрослых пациентов и подростков в возрасте от 16 лет с подтвержденным диагнозом болезни Фабри. Это редкое генетическое заболевание, обусловленное мутациями в гене GLA, кодирующем фермент α-галактозидазу А.

Основой для одобрения стали результаты двух клинических исследований III фазы, в которых сравнивалась эффективность мигаластата с ферментозаместительной терапией и плацебо. Согласно полученным результатам, мигаластат оказался значительно эффективнее. Препарат Галафолд связывается с ферментом α-галактозидазой А и восстанавливает его активность. В ходе испытаний не было обнаружено каких-либо серьезных побочных эффектов, связанных с использованием лекарственного средства. Чаще всего у пациентов развивалась головная боль.

Компания подала также заявку на одобрение лекарственного средства в США.

Источник: clinical-pharmacy.ru