FDA предоставило препарату велтузумаб (veltuzumab) биофармацевтической компании Immunomedics статус орфанного в качестве средства для лечения иммунной тромбоцитопении.

Лекарственное средство является гуманизированным антителом к рецептору CD20, находящемуся на В-лимфоцитах. В ходе клинических исследований I фазы частота объективных ответов среди пациентов, принимавших велтузумаб, составила 55% (38 пациентов), в том числе у 11 пациентов был зафиксирован полный ответ на лечение. При этом у десяти пациентов ответ на лечение длился более одного года, а у троих пациентов ремиссия продолжалась более 4 лет.

Иммунная тромбоцитопения является аутоиммунным заболеванием, характеризующимся очень низким уровнем тромбоцитов в крови. При данном состоянии иммунная система атакует тромбоциты, что приводит к их гибели. Чаще всего иммунной тромбоцитопенией страдают женщины в возрасте от 18 до 40 лет.

Источник: clinical-pharmacy.ru