Препарат мелфалан (melphalan) компании Delcath Systems получил от FDA статус орфанного для лечения холангиокарциномы. Данное заболевание характеризуется развитием опухоли в желчном протоке и является второй по распространенности формой рака печени.

В настоящий момент препарат проходит II фазу клинических исследований, в ходе которой будет оцениваться частота объективного ответа, выживаемость без прогрессирования заболевания и безопасность применения лекарственного средства.

В США холангиокарцинома признана орфанным заболеванием, от которого страдает менее 200 тысяч человек.