Компания ArmaGen сообщила о начале I фазы клинических исследований препарата AGT-182, предназначенного для лечения синдрома Хантера, редкого наследственного заболевания. На данном этапе будет оцениваться безопасность и эффективность терапии с его использованием. Испытания пройдут на базе американского исследовательского Университета Эмори.  

Синдром Хантера или мукополисахаридоз II типа характеризуется нарушением работы фермента идуронат-2-сульфатазы (I2S), что приводит к накоплению в организме мукополисахаридов. При этом нарушается работа некоторых клеток и органов. 

Экспериментальный препарат AGT-182 представляет собой гибридный белок идуронатсульфатазы (iduronate-2-sulfatase), специфичный к инсулиновым рецепторам гематоэнцефалического барьера и способный проникать в мозг пациента. Препарат, применяемый для лечения синдрома Хантера в настоящее время и представляющий собой фермент идурсульфазы, не способен проникать через гематоэнцефалический барьер. Это значительно снижает его эффективность особенно при неврологических осложнениях заболевания. 

В ходе исследования пациенты будут получать препарат AGT-182  внутривенно один раз в неделю на протяжении восьми недель. 

Компания Shire планирует вложить порядка 225 млн долларов в разработку экспериментального препарата AGT-182, в том числе первоначальный платеж в размере 15 млн долларов. Если в ходе I и II фазы клинических исследований будет подтверждена эффективность лекарственно средства, компания Shire проведет III фазу испытаний и займется его регистрацией.