Для лечения муковисцидоза можно использовать комбинацию препаратов лумакафтор (lumacaftor) и ивакафтор (ivacaftor). Именно такое сочетание продемонстрировало эффективность в лечении муковисцидоза в ходе клинического исследования III фазы. Полученные результаты были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine. 

В исследовании приняло участие 1 108 человек старше 12 лет, страдающих муковисцидозом. Часть пациентов на протяжении 24 недель получала лумакафтор в дозировке 600 мг один раз в день или 400 мг каждые 12 часов в комбинации с ивакафтором в дозировке 250 мг каждые 12 часов, остальные участники принимали плацебо. Оценка эффективности терапии осуществлялась с помощью теста на объем форсированного выдоха за 1 секунду. 

Оказалось, что у пациентов, принимавших комбинированную терапию с использованием лумакафтора и ивакафтора, случаи обострений наблюдались на 30-39% реже. При этом наблюдалось значительное улучшение показателей объема форсированного выдоха за 1 секунду вне зависимости от дозировки. Терапия хорошо переносилась пациентами, частота побочных эффектов была сопоставима с показателями из группы плацебо. 

Препарат ивакафтор фармацевтической компании Vertex зарегистрирован FDA для лечения муковисцидоза у пациентов с мутациями белка CFTR и продается под торговым наименованием Калидеко. Лумакафтор - это экспериментальное средство компании Vertex, которое было разработано для лечения муковисцидоза у пациентов с мутацией  F508del белка CFTR.