Министерство здоровья, труда и благосостояния Японии (MHLW) утвердило применение препарата Церделга / Cerdelga (элиглустат / eliglustat) американской фармацевтической компании Genzyme (подразделение Sanofi). Лекарственное средство одобрено для лечения взрослых пациентов, страдающих болезнью Гоше первого типа.

Препарат Церделга (элиглустат) представляет собой новейший аналог глукосилцерамида и является ингибитором энзим глукосилцерамид синтетазы. Он будет выпускаться в форме твердых желатиновых капсул, предназначенных для перорального применения.

Основой для принятия решения стали данные, полученные из клинической исследовательской программы по изучению эффективности и безопасности применения препарата Церделга (элиглустат) у пациентов с болезнью Гоше первого типа, включающей проведение трех клинических исследований III фазы. Всего было привлечено порядка 400 пациентов из 29 стран.

Препарат Церделга (элиглустат) уже утвержден для применения в США и странах Евросоюза.

Источник: hospital-apteka.ru