Ученым из Института биомедицинских исследований Лос-Анджелеса удалось разработать новый метод лечения генетического заболевания мукополисахаридоз типа IIIВ. Пока эксперименты проводились только на лабораторных мышах, однако ученые считают, что полученные результаты открывают большие перспективы для разработки терапии данного заболевания.

Суть нового способа лечения мукополисахаридоза IIIВ заключается в введении модифицированного фермента в левый желудочек мозга, что приводит к снижению уровня отложений в тканях гепарансульфата (внеклеточный протеогликан), мукополисахаридов и других метаболитов до нормальных или почти нормальных показателей. Таким образом, ученые сумели преодолеть гематоэнцефалический барьер. Статья с описанием нового метода лечения была размещена в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.

Если данная технология будет успешно испытана в клинических исследованиях с участием людей, пациенты, страдающие мукополисахаридозом типа IIIВ, получат шанс на выздоровление. На данный момент заболевание является неизлечимым. Нехватка жизненно важного фермента N-ацетил-α-D-глюкозаминидаза (NAGLU), расщепляющего длинные цепочки мукополисахаридов, приводит к накоплению их в клетках, что провоцирует прогрессирующее повреждение тканей мозга. В результате у пациента развивается глубокая умственная отсталость, и он погибает еще до достижения им совершеннолетия.