Новая генная терапия Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID-X1) успешно прошла клинические исследования. При этой форме наследственного заболевания больные становятся крайне уязвимыми перед инфекционными заболеваниями, поэтому им приходится находиться в стерильной среде.   

Испытания проводились специалистами из Института рака Дана–Фарбер и Бостонской детской больницы. Для участия в них было привлечено девять детей из европейских и американских клиник. Всем были введены гемопоэтические клетки CD34+  с вирусным вектором SIN-γc. Это измененный вирусный вектор, который должен минимизировать вероятность онкогенеза. Предыдущие попытки генетической терапии Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита, осуществленные еще в 90-х годах, были остановлены из-за серьезных побочных эффектов. Так, примерно у четверти участников развился лейкоз.

На 12 и 38 месяц после проведения терапии исследователи оценивали состояние пациентов. Ученые отмечают, что спустя 38 месяцев после лечения один пациент умер по причине развития аденовирусной инфекции. Остальные восемь пациентов остались живы и успешно противостояли инфекциям. У семи из них было зафиксировано восстановление Т-клеток периферической крови, которые успешно справлялись с возбудителями инфекций. 

Исследователи отмечают, что долгосрочный эффект генетической терапии Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита и его возможное влияние на повышенный риск лейкемогенеза пока неизвестен. Поэтому ученые продолжат наблюдения за пациентами.