Еврокомиссия предоставила орфанный статус препарату Солирис /  Soliris (экулизумаб / eculizumab) биофармацевтической компании Alexion Pharmaceuticals в качестве средства для лечения тяжелой миастении.

Миастения является редким аутоиммунным заболеванием, сопровождающимся патологической быстрой утомляемостью поперечно-полосатых мышц. В основе миастении лежит неконтролируемая активация комплемента, которая может спровоцировать угрожающее ослабление различных групп мышц по всему телу. Экулизумаб представляет собой ингибитор терминального комплемента.  

Препарат Солирис (экулизумаб) в настоящее время не зарегистрирован для лечения тяжелой миастении. В данный момент проводится набор пациентов для участия в клиническом исследовании лекарственного средства. Экулизумаб одобрен для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии и атипичного гемолитико-уремического синдрома. Оба заболевания связаны с хронической неконтролируемой активацией комплемента.