Фармацевтическая компания GlaxoSmithKline подала в FDA заявку на расширение показаний к применению препарата Промакта/ Promacta (элтромбопаг/ eltrombopag). Эксперты рассмотрят возможность использования лекарственного средства для лечения цитопении у пациентов с тяжелой апластической анемией, которые не получают ответа на иммуносупрессивную терапию. В феврале 2014 года препарат Промакта получил от FDA статус принципиально нового лекарственного средства.

При тяжелой апластической анемии костный мозг не вырабатывает достаточное количество новых эритроцитов. Это очень редкое заболевание, на данный момент не существует одобренных препаратов для его лечения. Порядка 40% больных тяжелой апластической анемией в течение пяти лет после постановки диагноза умирают из-за развития инфекции или кровотечения.

Оценка эффективности и безопасности лекарственного средства Промакта (элтромбопаг) проводилась в ходе открытого клинического исследования второй фазы с участием 43 пациентов, страдающих тяжелой апластической анемией. Все участники ранее проходили иммуносупрессивную терапию, однако положительного эффекта достигнуто не было.