По мнению FDA, в исследования нужно приглашать пациентов, на которых эффект препаратов будет более ожидаемым, чем при неселективной выборке.

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (US Food and Drug Administration) выпустила черновую версию руководства для фармацевтической индустрии. Документ предназначен для ознакомления и выработки мнений по поводу нового подхода регулятора к дизайну клинических исследований. Цель документа – содействовать ускорению разработки новых лекарств за счет удешевления клинических исследований и более быстрого набора пациентов в эти исследования. Главная идея состоит в следующем.

Предлагается включать в исследования обогащенную популяцию пациентов, отбирая их не просто по наличию заболевания, против которого направлен лекарственный препарат и отсутствию противопоказаний, а сделав упор на тех кандидатах, состояние которых более выпукло покажет возможный эффект лечения.

В качестве примера можно рассмотреть разработку препаратов, понижающих уровень липидов в крови, чтобы предупредить возможные заболевания сердечно-сосудистой системы. Набирая в такое исследование пациентов с диабетом, для которых повышен риск таких осложнений, можно быстрее увидеть результат, по сравнению с общей популяцией пациентов с гиперлипидемией.

Обогащение популяции исследования можно реализовать следующими путями:

1.      Уменьшать гетерогенность популяции

2.      Увеличивать прогностические возможности, набирая пациентов, у которых вероятность достижения конечной точки выше.

3.      Выбирать пациентов, у которых выше вероятность ответа на исследуемый препарат.

Всего в документе 42 страницы. Представители индустрии с интересом комментируют предложения FDA, пользуясь редкой возможностью проследить за ходом мыслей экспертов этой организации в процессе рассмотрения дизайна исследований.

Источник: Food and Drug Administration