Геннотерапевтический препарат – это препарат, который в своем составе содержит определенный фрагмент ДНК, определяющий лечебный эффект препарата.

Принцип действия геннотерапевтических препаратов заключается в доставке нового генетического материала (ген или его фрагменты) в клетки-мишени с помощью вектора. Системы, переносящие терапевтический генетический материал, называются векторами. В качестве вектора современными учеными используются вирусы (вирусные векторы) или плазмидная ДНК (плазмидные векторы), или иные системы доставки.

В конце 60х годов выяснилось, что клетки животных и человека способны поглощать экзогенную ДНК. Сегодня установлено, что вероятность встраивания введенной ДНК в геном хозяина очень не велика, но введенный ген осуществляет свою функцию, запуская процесс транскрипции и синтеза необходимых белков.

Геннотерапевтические препараты являются хорошей альтернативой терапии рекомбинантными белками. Генетические конструкции работают в клетках-мишенях от одной до нескольких недель и обеспечивают менее резкое и более длительное повышение содержания ангиогенного фактора. Последнее свойство позволяет избежать частых введений белкового препарата и сенсибилизации организма белком.

Однако многие вирусные векторы способны вызвать иммунный ответ, приводящий к повреждению ткани и/или снижению количества комплексов ДНК с вирусной плазмидой за счет действия антител.

Генная терапия была принята в клинической практике быстрее, чем этого можно было ожидать. Необычайно быстрый прогресс в изучении генома человека и методов генной инженерии позволили развить генную терапию не только для генетических наследственных болезней, но и для таких мультифакториальных болезней, как рак. Генная терапия злокачественных новообразований уже начата.

Гендицин - первый гентерапевтический препарат, допущенный к клиническому применению в Китае с 2003 года, используется для лечения сквамозно-клеточного рака кожи головы и шеи. Препарат применяется в комплексном лечении с радиотерапией. Несмотря на то, что эффективность препарата вызывает многочисленные дискуссии, комбинация Гендицина с радиотерапией вызывает у 64% пациентов полный регресс симптомов и у 29% пациентов частичный регресс. Для сравнения только радиотерапия у 19% пациентов вызывает полный регресс и у 60% - частичный. Похожий препарат Адвексин австрийской компании Introgen проходит процедуру утверждения в EMEA (Европейское Медицинское Агенство). Оба препарата созданы на основе вирусного вектора, но из аденовируса удален ген Е1, ответственный за репликацию вирусных частиц.

В области лечения облитерирующих заболеваний нижних конечностей активно разрабатываются геннотерапевтические препараты, стимулирующие ангиогенез. В России так же уделяется большое внимание геннотерапевтическим методам лечения КИНК и ХИНК.

В июле 2009 г. Институт Стволовых Клеток Человека первым получил официальное разрешение Росздравнадзора РФ на проведение клинических исследований Неоваскулген – гентерапевтического препарата с геном VEGF 165 для лечения критической ишемии нижних конечностей. Проведенные исследования по безопасности и токсичности показали Неоваскулген как препарат, удовлетворяющий всем требованиям. А данные 1-2а фазы позволили высоко оценить эффективность препарата и приступить к дальнейшим клиническим исследованиям.

Таким образом, в ближайшем будущем можно ожидать появления на фармацевтическом рынке Российской Федерации геннотерапевтических оригинальных конструкций.