Американская фармкомпания Vertex Pharmaceuticals передала новое лекарственное средство Kalydeco для лечения кистозного фиброза (КФ) на первоочередное рассмотрение для одобрения в FDA. Препарат Kalydeco исследовался у пациентов с КФ в возрасте от 6 лет и старше, у которых присутствует хоть одна копия мутации G551D в гене-регуляторе трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR). Переданные на регистрацию документы включают результаты ключевых исследований фазы 3, которые показали устойчивые улучшения в работе легких и других показателей заболевания у больных КФ. Vertex также планирует подать заявление на получение торговой авторизации (MAA) на препарат у Европейского агентства по лекарственным препаратам (European Medicines Agency, EMA), что позволит сократить время рассмотрения заявки с 210 дней до 150 дней. Кроме того, Vertex подала заявление в FDA и EMA на право использовать название Kalydeco (ivacaftor) для препарата VX-770. Компания надеется на сотрудничество с американскими и европейскими регуляторными органами, чтобы выпустить Kalydeco на рынок как можно быстрее.

Источник: pharmapractice.ru