Pharmacoeconomic analysis of botulinum toxin in complex therapy for cerebral palsy

We have performed the fi rst-ever pharmacoeconomic analysis in a Russian context of botulin toxin drugs as part of combined therapy for juvenile cerebral palsy (JCP) compared to standard clinical practice. Along with health economic modelling, an analysis of “routine clinical practice” was conducted by means of a survey of experts (practicing neurologists). Th ree medical approaches were evaluated: treatment with the use of drug-induced local myorelaxation via Botox® combined with standard clinical practice; treatment with the use of drug-induced local myorelaxation via Dysport® combined with standard clinical practice, and treatment in accordance with standard clinical practice, including rehabilitative and orthopedic care. Markov cycles, probabilistic sensitivity analysis, and budget impact analysis were used for modelling. Th e results show that the use of Botox® combined with standard clinical practice for treatment of focal spasticity in patients with JCP is an economically advantageous medical approach. Th is strategy was characterized by high clinical eff ectiveness with the lowest expenses of the medical approaches compared for treatment of spastic syndrome in JCP patients. As for the budget impact analysis, use of Botox® combined with standard clinical practice would allow saving up to an additional RUB 239 387 964 per 1000 patients with JCP over three years. Th e results of mathematical modelling correspond with information from “typical” clinical practice.

1. Гузева В.А. Руководство по детской неврологии. Медицинское Информационное Агентство (МИА), 2009.-640 с.

2. Bjornson K., Hays R., Graubert C., et al. Botulinum Toxin for Spasticity in Children with Cerebral Palsy: A Comprehensive Evaluation. Pediatrics. 2007; 120: 49—58.

3. Общая заболеваемость детского населения России (0 — 14 лет) в 2012 году. Статистические материалы. ФГБУ «Центральный научно-исследовательский институт организации и информатизации здравоохранения» Минздрава России. Москва 2013 г. [Электронный ресурс]. URL: http:// www.rosminzdrav.ru/docs/mzsr/stat/47.

4. Актуальные проблемы междисциплинарного подхода к этапной комплексной реабилитации детей с церебральным параличом: материалы научно-практического семинара с международным участием. — М.: МГПУ, 2013.- 15 — 22 c.

5. Власенко С.В. Особенности терапии нейроортопедического синдрома у больных детским церебральным параличом различными методами с позиции фармакоэкономического и клинического эффектов. // Таврический медико-биологический вестник. — 2011. — 1 (53). — C.14.

6. Damiano D., Alter K.E., Chambers H. New Clinical and Research Trends in Lower Extremity Management for Ambulatory Children with Cerebral Palsy. // Phys Med Rehabil Clin N Am. 2009; 20(3): 469—491.

7. Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Committee of the Child Neurology Society. Practice parameter: pharmacologic treatment of spasticity in children and adolescents with cerebral palsy (an evidence-based review). // Journal American Academy of Neurology. 2010;74(4):336-343.

8. Семёнова К.А., Антонова B., Доценко В.И., Куренков A.Л., Семёнов A.C., Шейнкман О.Г. Новые подходы к профилактике и восстановительному лечению детского церебрального паралича. // Педиатрия. — 1999. — №2. — С. 913.

9. Семёнова К.А. Восстановительное лечение детей с перинатальным поражением нервной системы и с детским церебральным параличом. — М.: ИД «Закон и порядок», 2007.

10. Koman L.A., Mooney J.F., Smith B.P., et al. Management of cerebral palsy with botulinum-A toxin: preliminary investigation. // J Pediatr Orthop 1993; 13(4): 489-95.

11. Cosgrove A.P., Corry I.S., Graham H.K. Botulinum toxin in the management of the lower limb in cerebral palsy. // Dev Med Child Neurol 1994; 36: 386-96.

12. Koman L.A., Mooney J.F., Smith B.P., et al. Botulinum toxin type A neuromuscular blockade in the treatment of lower limb spasticity in cerebral palsy: a randomized double-blind placebo controlled trial. // J Pediatr Orthop 2000; 20: 108-115.

13. Ubhi T., Bhakta B.B., Ives H.L., et al. Randomised double blind placebo controlled trial of the eff ect of botulinum toxin on walking in cerebral palsy. // Arch Dis Child 2000; 83: 481-87.

14. Sutherland D.H., Kauff mann K.R., Wyatt M.P., et al. Double-blind study of botulinum A toxin injections into the gastrocnemius muscle in patients with cerebral palsy. // Gait Posture 1999; 10: 1-9.

15. Love S.C., Valentine J.P., Blair E.M., et al. Th e eff ect of botulinum toxin type A on the functional ability of the child with spastic hemiplegia; a randomized, controlled trial. // Eur J Neurol 2001; 8(suppl 5), 50-58.

16. Corry I.S., Cosgrove A.P., Walsh E.G., et al. Botulinum toxin A in the hemiplegic upper limb: a double blind trial. // Dev Med Child Neurol 1997; 39: 186-93.

17. Koog Y.H., Min B. Eff ects of botulinum toxin A on calf muscles in children with cerebral palsy: a systematic review. // Clin Rehabil OnlineFirst, http://www. sagepub.co.uk/journalsPermissions.nav.

18. Blackmore A.M., Boettcher-Hunt E., Jordan M., et al. A systematic review of the eff ects of casting on equinus in children with cerebral palsy: an evidence report of the AACPDM. // Dev Med Child Neurol 2007; 49: 781—90.

19. McNee A.E., Will E., Lin J.P., et al. Th e eff ect of serial casting on gait in children with cerebral palsy: preliminary results from a crossover trial. // Gait Posture. 2007;25(3):463-8.

20. Белоусова Е.Д. Диспорт в лечении эквиноварусной деформации стопы при детском церебральном параличе. // Неврологический журнал. — 2001. — T.6. — №6. — С. 44.

21. Гонина О.В., Белокрылов Н.М. Варианты хирургической коррекции деформаций у детей с детским церебральным параличом. // Материалы научно-практической конференции детских травматологов-ортопедов России, С-Пб. -2004.-С. 422.

22. Куркин С.А., Винокуров В.А., Норкин И.А. Комплексное хирургическое лечение больных детским церебральным параличом. // Материалы симпозиума детских травматологов-ортопедов России. 2003. — С. 335.

23. Chicoine M.R., Park T.S., Kaufman B.A. Selective dorsal rhizotomy and rates of orthopedic surgery in children with spastic cerebral palsy. // Journal of Neurosurgery. 1997;86(1):34-39.

24. Farmer J.P., Sabbagh A.J. Selective dorsal rhizotomies in the treatment of spasticity related to cerebral palsy. // Childs Nervous System. 2007;23(9):991—1002.

25. Molenaers G., Desloovere K., De Cock P. Th e eff ect of quantitative gait assessment and botulinum toxin A on musculoskeletal surgery in children with cerebral palsy. // J Bone Joint Surg Am 2006; 88: 161 — 70.

26. Заикина Г.Т. Обзор методов физической реабилитации детей с церебральным параличом. // Педагогико-психологические и медико-биологические проблемы физической культуры и спорта. — 2006. — Т. 1.- № 1. — С. 156-162.

27. Белкина А., Пиотровский С. Опыт реабилитации больных детским церебральным параличом. // Врач. — 1997.- №6.- С. 18-19.

28. Об утверждении отраслевого стандарта «Клинико-экономические исследования. Общие положения». Приказ №163 Министерства Здравоохранения Российской Федерации от 27.05.2011 г.

29. Авксентьева М.А., Герасимов Б.В., Сура М.В. Клинико-экономический анализ (оценка, выбор медицинских технологий и управления качеством медицинской помощи). / под ред. Воробьева П.А. — М.: Ньюдиамед, 2004. — 404 с.

30. Белоусов Ю.Б. Планирование и проведение клинических исследований лекарственных средств. — М.: Общество клинических исследователей, 2000. — 579 с.

31. Ягудина Р.И., Куликов А.Ю., Нгуен Т. Определение «порога готовности платить» в России, в Европейских странах и в странах СНГ. // Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология. — 2011. — Т. 4. — № 1. — С. 7-13.

32. Walley T., Haycox A., Boland A. Pharmacoeconomics. Elsevier Health Sciences, 2004. — 216 с.

33. Adapted from Brosa M, Gisbert R, Rodr—guez Barrios JM y Soto J.Principios, m—todos y aplicaciones del an—lisisdel impacto presupuestario en sanidad. PharmacoeconomicsSpanish Research Articles 2005;2:65—79.

34. Профессиональный фармацевтический портал — ФАРМиндекс. [Электронный ресурс]. URL: http://www.pharmindex.ru/.

35. Сайт Государственного реестра лекарственных средств. [Электронный ресурс]. URL: http://grls.rosminzdrav.ru.

36. Hawamdeh Z.M., Ibrahim A.I., Al-Qudah A.A. Long-term effect of botulinum toxin (A) in the management of calf spasticity in children with diplegic cerebral palsy. // Eura Medicophys. 2007;43(3):311-8.

37. Brouwer B., Davidson L.K., Olney S.J. Serial casting in idiopathic toe-walkers and children with spastic cerebral palsy. // J Pediatr Orthop 2000: 221—225.

38. Corry I.S., Cosgrove A.P., Duff y, et al. Botulinum toxin A compared with stretching casts in the treatment of spastic equinus: a randomized prospective trial. // J Pediatr Orthop 1998; 18: 304—311.

39. Кенис В.М. Этапные гипсовые коррекции в лечении детей с детским церебральным параличом. // Амбулаторная хирургия. Стационарозамещающие технологии. — 2006. — № 1. — С. 53-56.

40. Houltram J., Noble I. Botulinum toxin type A in management of eqvinus in children with cerebral palsy an evidence-based economic evaluation. // European Journal of Neurology 2001;8 Suppl 5:194-202.

41. Russell D.J. Gross motor function measure (GMFM-66 and GMFM-88) user’s manual. London: Mac Keith Press; 2002.

42. Об утверждении стандарта медицинской помощи больным детским церебральным параличом. Приказ Минздравсоцразвития РФ от 29.11.2004, № 288.

43. Baker R., Jasinski M., Maciag-Tymecka I. et al. Botulinum toxin treatment of spasticity in diplegic cerebral palsy: a randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-ranging study. // Dev Med Child Neurol 2002; 44: 666—75.

44. Baird M.W., Vargus-Adams J. Outcome measures used in studies of botulinum toxin in childhood cerebral palsy: a systematic review. // J Child Neurol. 2010;25(6):721-7.

45. Flett P.J., Stern L.M., Waddy H., et al. Botulinum toxin A versus fi xed cast stretching for dynamic calf tightness in cerebral palsy. // J Paediatr Child Health. 1999;35(1):71-7.

46. Информационный портал ОМС Санкт-Петербурга.

47. Постановление Правительства Санкт-Петербурга от 6 сентября 2010 г. № 1190 «Об установлении надбавок на жизненно необходимые и важней-шие лекарственные препараты».

48. Tedroff K. et al. Long-term eff ects of botulinum toxin A in children with cerebral palsy. // Medicine&Child Neurology 2009, 51: 120 — 127.

49. Kanovsky P. et al. Long-term effi cacy and tolerability of 4-monthly versus yearly botulinum toxin type A treatment for lower-limb spacticity in children with cerebral palsy. // Medicine&Child Neurology 2009, 51: 436 — 445.

50. Molenaers G. et al. Long-term use of botulinum toxin type A in children with cerebral palsy: Treatment consistency. // Eur J Paediatr Neurol 2009; 13 (5): 421 — 429.

51. Постановление Правительства РФ от 22 октября 2012 г. №1074 «О программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2013 год и на плановый период 2014 и 2015 годов».

52. Suhrcke M., McKee M., Rocco L. Европейская Обсерватория по системам и политике здравоохранения Инвестиции в здоровье: ключевое условие успешного экономического развития Восточной Европы и Центральной Азии. Всемирная организация здравоохранения от имени Европейской обсерватории по системам и политике здравоохранения. 2008. — 274 с.

53. О производстве и использовании валового внутреннего продукта (ВВП). Федеральная служба государственной статистики, 2013 г. http://www.gks.ru.