FDA присвоило препарату генной терапии AVR-RD-02 компании AVROBIO статус орфанного лекарственного средства для лечения болезни Гоше.

Исследовательский препарат AVR-RD-02 состоит из гемопоэтических стволовых клеток, генетически модифицированных для экспрессии глюкоцереброзидазы, дефицитного фермента у пациентов с болезнью Гоше.

В настоящее время компания AVROBIO осуществляет набор пациентов для участия в клинических исследованиях препарата AVR-RD-02 I/II фазы, где будет оцениваться безопасность и эффективность лекарственного средства среди пациентов с болезнью Гоше.

Источник: clinical-pharmacy.ru