Минздрав РФ предоставил препарату нусинерсен статус орфанного лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии. Это ускорит процесс его  регистрации в России.

Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом. Он был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензирован Biogen. Компания Janssen занимается выведением лекарственного средства на российский фармрынок.

На данный момент нусинерсен является единственным одобренным в США и Евросоюзе препаратом для терапии спинальной мышечной атрофии, которая приводит к тяжелой инвалидизации и смерти.

В клинических исследованиях препарат нусинерсен продемонстрировал клинически значимые показатели эффективности и благоприятный профиль безопасности. Практически у половины пациентов отмечалась стабилизация функции моторных навыков. Некоторые дети после прохождения терапии смогли держать голову, переворачиваться, сидеть и даже стоять. Также было зафиксировано статистически значимое снижение риска смерти или постоянной вентиляции.

Источник: clinical-pharmacy.ru