FDA предоставило препарату кризанлизумаб (crizanlizumab) фармацевтической компании Novartis статус прорывной терапии (Breakthrough Therapy). Лекарственное средство предназначено для лечения вазоокклюзивных болевых кризов у пациентов с серповидноклеточной анемией.

Кризанлизумаб представляет собой моноклональное антитело, специфичное к белку P-селектину, который присутствует на поверхности клеток эндотелия и играет важную роль в развитии вазоокклюзивных болевых кризов. Данное осложнение приводит к госпитализации более 90% пациентов с серповидноклеточной анемией.

Основой для предоставления статуса прорывной терапии стали результаты клинических исследований II фазы, согласно которым применение кризанлизумаба позволяет снизить число вазоокклюзивных болевых кризов за год на 45,3% по сравнению с плацебо. Результаты исследования свидетельствуют о том, что у 35,8% пациентов, принимавших кризанлизумаб, не возникал вазоокклюзивный криз, тогда как в группе плацебо этот показатель составил 16,9%.

Компания Novartis планирует подать заявку на регистрацию кризанлизумаба уже в первой половине 2019 года.

Источник: clinical-pharmacy.ru