FDA одобрило препарат Онпаттро / Onpattro (патисиран / patisiran) компании Alnylam Pharmaceuticals, предназначенный для лечения заболеваний периферической нервной системы, связанных с наследственным  амилоидозом, вызванным аномальным накоплением белка транстиретина (TTR). Это первый одобренный FDA препарат на основе РНК-интерференции.

Во всем мире насчитывается около 50 тысяч человек с поражением периферической нервной системы, связанным с наследственным  амилоидозом. Действие патисирана направлено на предотвращение производства TTR, что позволяет уменьшить накопление амилоидных отложений в периферических нервах, улучшить симптомы и лучше контролировать состояние пациента. 

Эффективность препарата Онпаттро (патисиран) была доказана в клиническом исследовании с участием 225 пациентов, 148 из которых принимали патисиран один раз в три недели в течение 18 месяцев, а 77 участников получали плацебо. Пациенты, получавшие патисиран, имели лучшие результаты по показателям полинейропатии, включая мышечную силу, чувствительность, рефлексы и вегетативные симптомы по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. 

Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с приемом Онпаттро (патисиран), были реакции, связанные с инфузией, боль в спине, тошнота, боль в животе, одышка  и головная боль. Пациенты могут также испытывать проблемы со зрением. Прием патисирана приводит к снижению уровня витамина А.