Препарат рисдиплам (известный как RG7916) компании Roche, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии у детей, продемонстрировал положительные результаты в клиническом исследовании.

Согласно полученным результатам, прием лекарственного средства младенцами со спинальной мышечной атрофией первого типа способствовал прогрессу нейромышечного развития у 90% пациентов. Эффективность терапии оценивалась спустя шесть месяцев после начала лечения. 

Если препарат рисдиплам подтвердит свою эффективность в дальнейших исследованиях, то он станет вторым препаратом, зарегистрированным по этому показанию. Первым лекарственным средством, одобренным для лечения спинальной мышечной атрофии, стал препарат Спинраза / Spinraza (нусинерсен / nusinersen) компании Biogen.

Источник: clinical-pharmacy.ru