clinvestКачественная клиническая практикаKachestvennaya Klinicheskaya Praktika = Good Clinical Practice2588-05192618-8473ООО «Издательство ОКИ10.37489/2588-0519-2022-2-21-27clinvest-614Research ArticleИССЛЕДОВАНИЯ РЕАЛЬНОЙ КЛИНИЧЕСКОЙ ПРАКТИКИREAL-WORLD STUDIESВнешний контроль при проведении исследований RWD/RWE: методологический подходExternal control during RWD/RWE research: a methodological approachhttps://orcid.org/0000-0003-2628-6003ЖуравковА. А.ZhuravkovA. A.

Журавков Андрей Андреевич - аспирант кафедры клинической фармакологии и доказательной медицины.

Санкт-Петербург.

Andrei A. Zhuravkov - Post-graduate student, Department of Clinical Pharmacology and Evidence-Based Medicine I.P. Pavlov SPbSMU MOH Russia.

Saint-Petersburg.

https://orcid.org/0000-0002-1919-2909КолбинА. С.KolbinA. S.

Колбин Алексей Сергеевич – доктор медицинских наук, профессор, заведующий кафедрой клинической фармакологии и доказательной медицины.

Санкт-Петербург.

SPIN-код: 7966-0845

Alexey S. Kolbin - Dr. Sci. (Med.), Professor, Head of the Department of Clinical Pharmacology and Evidence-Based Medicine, I.P. Pavlov SPbSMU MOH Russia.

Saint-Petersburg.

SPIN code: 7966-0845

alex.kolbin@mail.ruПервый Санкт-Петербургский государственный медицинский университет имени академика И.П. Павлова Министерства здравоохранения Российской ФедерацииРоссияAcademician I.P. Pavlov First St. Petersburg State Medical University of the Ministry of Healthcare of Russian FederationRussian Federation202202082022022127Copyright © Журавков А.А., Колбин А.С., 20222022Журавков А.А., Колбин А.С.Zhuravkov A.A., Kolbin A.S.Данная работа распространяется под лицензией Creative Commons Attribution 4.0.This work is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 License.https://www.clinvest.ru/jour/article/view/614

На данный момент золотым стандартом для представления доказательств эффективности и безопасности лекарственных препаратов являются рандомизированные контролируемые исследования (РКИ). В случае невозможности рандомизации и создания внутренней контрольной группы применяют альтернативные методы сбора доказательств, например использование так называемых внешних контрольных групп, созданных в том числе на основании данных реальной  клинической  практики  (real  world  data  (RWD)).  Рост  количества  исследований  с  использованием  RWD  и внешнего контроля чётко прослеживается в онкологии, где классически существуют проблемы с рандомизацией. Между тем такая тенденция вызывает обеспокоенность и требует лучшего понимания приемлемости использования внешних контрольных групп и валидации RWD.

At the moment, randomized controlled trials (RCTs) are the gold standard for providing evidence of the effectiveness and safety of medicines. If it is impossible to randomize and create an internal control group, alternative methods of collecting evidence are used, for example, the use of so-called external control groups created, among other things, based on real world data (RWD). The increase in the number of studies using RWD and external control is clearly visible in oncology, where there are problems with randomization classically. Meanwhile, this trend is of concern and requires a better understanding of the acceptability of using external control groups and validation of RWD.

реальная клиническая практикаRWDвнешний контрольreal-world dataRWDexternal controlReferencesAbout Date. Объём данных всего мира к 2025 году увеличится в 10 раз [Электронный ресурс]. — Доступ по ссылке: https://aboutdata.ru/2017/04/27/volume-of-data-by-2025/ (доступ от 03.04.2022).About Date. Объём данных всего мира к 2025 году увеличится в 10 раз [Электронный ресурс]. — Доступ по ссылке: https://aboutdata.ru/2017/04/27/volume-of-data-by-2025/ (доступ от 03.04.2022).Grootendorst DC, Jager KJ, Zoccali C, Dekker FW. Observational studies are complementary to randomized controlled trials. Nephron Clin Pract. 2010;114(3):c173-7. doi: 10.1159/000262299Grootendorst DC, Jager KJ, Zoccali C, Dekker FW. Observational studies are complementary to randomized controlled trials. Nephron Clin Pract. 2010;114(3):c173-7. doi: 10.1159/000262299Eichler HG, Abadie E, Breckenridge A et al. Bridging the efficacy— effectiveness gap: a regulator’s perspective on addressing variability of drug response. Nat Rev Drug Discov. 2011:10(7);495–506. doi: 10.1038/nrd3501Eichler HG, Abadie E, Breckenridge A et al. Bridging the efficacy— effectiveness gap: a regulator’s perspective on addressing variability of drug response. Nat Rev Drug Discov. 2011:10(7);495–506. doi: 10.1038/nrd3501Woolery L, Grzymala-Busse J, Summers S, Budihardjo A. The use of machine learning program LERS-LB 2.5 in knowledge acquisition for expert system development in nursing. Comput Nurs. 1991;9(6):227-34.Woolery L, Grzymala-Busse J, Summers S, Budihardjo A. The use of machine learning program LERS-LB 2.5 in knowledge acquisition for expert system development in nursing. Comput Nurs. 1991;9(6):227-34.Makady A, de Boer A, Hillege H, et al. What Is Real-World Data? A Review of Definitions Based on Literature and Stakeholder Interviews. Value Health. 2017;20(7):858–65. doi: 10.1016/j.jval.2017.03.008Makady A, de Boer A, Hillege H, et al. What Is Real-World Data? A Review of Definitions Based on Literature and Stakeholder Interviews. Value Health. 2017;20(7):858–65. doi: 10.1016/j.jval.2017.03.008Солодовников А.Г., Сорокина Е.Ю., Гольдина Т.А. Данные рутинной практики (real-world data): от планирования к анализу. Медицинские технологии. Оценка и выбор. 2020;41(3):9–16. doi: 10.17116/medtech2020410319Solodovnikov AG, Sorokina EYu, Goldina TA. Real-world data: from planning to analysis. Medical Technologies. Assessment and Choice. 2020;41(3):9–16. (In Russ). doi: 10.17116/medtech2020410319Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 17 марта 2022 г. N 36 «О внесении изменений в Правила регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения».Reshenie Soveta Evrazijskoj ekonomicheskoj komissii ot 17 marta 2022 g. N 36 «O vnesenii izmenenij v Pravila registracii i ekspertizy lekarstvennyh sredstv dlya medicinskogo primeneniya» (In Russ).Колбин А. С. Зачем нужен новый научный электронный журнал «Реальная клиническая практика: данные и доказательства»? Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2021;1(1). doi: 10.37489/2782-3784-myrwd-1Kolbin AS. Why do we need «Real-World Data & Evidence», the new scientific electronic journal? Real-World Data & Evidence. 2021;1(1). (In Russ). doi: 10.37489/2782-3784-myrwd-1Mishra-Kalyani PS, Amiri Kordestani L, Rivera DR, Singh H, Ibrahim A, DeClaro RA, Shen Y, Tang S, Sridhara R, Kluetz PG, Concato J, Pazdur R, Beaver JA. External control arms in oncology: current use and future directions. Ann Oncol. 2022 Apr;33(4):376–83. doi: 10.1016/j.annonc.2021.12.015Mishra-Kalyani PS, Amiri Kordestani L, Rivera DR, Singh H, Ibrahim A, DeClaro RA, Shen Y, Tang S, Sridhara R, Kluetz PG, Concato J, Pazdur R, Beaver JA. External control arms in oncology: current use and future directions. Ann Oncol. 2022 Apr;33(4):376–83. doi: 10.1016/j.annonc.2021.12.015Friends of Cancer Research 2019 Annual Meeting Panel Presentation. Characterizing the use of external controls for augmenting randomized control arms and confirming benefit.Friends of Cancer Research 2019 Annual Meeting Panel Presentation. Characterizing the use of external controls for augmenting randomized control arms and confirming benefit.Jahanshahi M, Gregg K, Davis G, Ndu A, Miller V, Vockley J, Ollivier C, Franolic T, Sakai S. The Use of External Controls in FDA Regulatory Decision Making. Ther Innov Regul Sci. 2021 Sep;55(5):1019–35. doi: 10.1007/s43441-021-00302-yJahanshahi M, Gregg K, Davis G, Ndu A, Miller V, Vockley J, Ollivier C, Franolic T, Sakai S. The Use of External Controls in FDA Regulatory Decision Making. Ther Innov Regul Sci. 2021 Sep;55(5):1019–35. doi: 10.1007/s43441-021-00302-yThorlund K, Dron L, Park JJH, Mills EJ. Synthetic and External Controls in Clinical Trials — A Primer for Researchers. Clin Epidemiol. 2020 May 8;12:457–67. doi: 10.2147/CLEP.S242097Thorlund K, Dron L, Park JJH, Mills EJ. Synthetic and External Controls in Clinical Trials — A Primer for Researchers. Clin Epidemiol. 2020 May 8;12:457–67. doi: 10.2147/CLEP.S242097Busgang SA, Waller LA, Colicino E, D’Agostino R Jr, Hertz-Picciotto I, Gennings C. Selecting External Controls for Internal Cases Using Stratification Score Matching Methods. Int J Environ Res Public Health. 2022 Feb 23;19(5):2549. doi: 10.3390/ijerph19052549Busgang SA, Waller LA, Colicino E, D’Agostino R Jr, Hertz-Picciotto I, Gennings C. Selecting External Controls for Internal Cases Using Stratification Score Matching Methods. Int J Environ Res Public Health. 2022 Feb 23;19(5):2549. doi: 10.3390/ijerph19052549Колбин А. С. От имени рабочей группы по RWD/RWE в Российской Федерации. Резолюция по результатам работы конференции: «RWD/RWE — Инструменты исследования реальной клинической практики: сегодня и завтра». Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2021;1(1):21–4. doi: 10.37489/2782-3784-myrwd-5-Kolbin AS. Resolution based on the results of the conference: «RWD/ RWE — Research Tools of Real-World Clinical Practice Today and Tomorrow». Real-World Data & Evidence. 2021;1(1). (In Russ). doi: 10.37489/2782-3784-myrwd-5

The authors declare that there are no conflicts of interest present.