Крысанов Иван Сергеевич, к. ф. н., доцент, заведующий кафедрой фармации
SPIN-код: 1290-4976
Москва
Krysanov Ivan S., PhD of Pharmaceutical Sciences, Assistant professor, Head of the Department of Pharmacy in
SPIN code: 1290-4976
Moscow
Крысанова Вера Сергеевна, аспирант кафедры клинической фармакологии и пропедевтики внутренних болезней Института клинической медицины им. Н.В. Склифосовского; н. с.; преподаватель кафедры терапии и детских болезней
SPIN-код: 6433-2420
Москва
Красногорск
Krysanova Vera S., MD, PhD student of Department of Clinical pharmacology and Propaedeutics of internal diseases in N.V. Sklifosovsky Institute of Clinical Medicine; Researcher in SBI; Lecture of the Department of Therapy and Children’s Diseases
SPIN code: 6433-2420
Moscow
Krasnogorsk
Ермакова Виктория Юрьевна, к. ф. н., доцент кафедры химии Института фармации им. А.П. Нелюбина; преподаватель кафедры терапии и детских болезней Медицинского института непрерывного образования
SPIN-код: 8039-3069
Москва
Ermakova Viktoriya Yu., PhD of Pharmaceutical Sciences, Assistant professor of the Department of Pharmacy in A.P. Nelyubin Institute of Pharmacy; Lecture of the Department of Therapy and Children’s Diseases
SPIN code: 8039-3069
Moscow
Введение. Мукополисахаридоз I типа (МПС I типа) характеризуется значительной клинической гетерогенностью в отсутствии специфических симптомов, что обусловливает трудности его своевременной диагностики. Углубленный скрининг на МПС I типа у детей направлен на раннее выявление и своевременное назначение жизнеспасающей ферментзаместительной терапии. Целью настоящего исследования была клинико-экономическая оценка целесообразности скрининга на МПС I типа у детей групп риска. Материалы и методы. Разработана модель для оценки социально-экономического бремени МПС I типа с расчётом затрат на лечение как диагностированных, так и недиагностированных пациентов из групп риска (гепатомегалия и спленомегалия, юношеский [ювенильный] артрит, грыжа паховая и пупочная, кифоз (кифосколиоз), остеохондродисплазия с дефектами роста трубчатых костей и позвоночника) с учётом популяции по каждой группе. Определены с позиции «Общество»: прямые медицинские (затраты на фармакотерапию, амбулаторное наблюдение, плановое стационарное лечение, лечение осложнений в круглосуточном/дневном стационаре, трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток; прямые немедицинские (выплаты пособий по инвалидности); непрямые (расходы, связанные со снижением или утратой трудоспособности одного из родителей по уходу за ребенком-инвалидом). Результаты. Средневзвешенные затраты на 1 диагностированного пациента с мягкими формами МПС I с учётом стоимости селективного скрининга составили 405 974,22 руб., что на 184 421,85 руб. меньше, чем на 1 недиагностированного пациента. Ведение и лечение пациентов с мягкими формами МПС I типа позволит в течение одного года сэкономить до 17,7 млн руб., что в свою очередь даст возможность дополнительно провести скрининг у 705 детей групп риска. С учётом размера популяции пациентов с недиагностированными мягкими формами МПС I типа, в настоящее время расходы на данную группу составляют 56,7 млн руб., при этом «перерасход» бюджетных средств при несвоевременной диагностике МПС I типа для этой когорты детей составляет около 22,6 млн руб. в год.Выводы. Селективный скрининг у детей из группы риска по МПС I типа экономически оправдан и будет способствовать своевременному началу лекарственной терапии для предупреждения инвалидизации и развития осложнений.
Background. Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I) has clinical heterogeneity without specific symptoms leading to difficulties with diagnostic on time. In-depth screening for MPS I in children has aim of early detection and timely treatment with an enzyme replacement therapy. Aim. The purpose of this study was to conduct a clinical and economic assessment of the feasibility of screening for MPS I in children at group of risks. Materials and methods. Model for evaluation of the social-economic burden of MPS I with calculation of expenditures has been created. Costs of diagnosed and non-diagnosed patients in group of risks were identified, including direct medical costs (pharmacotherapy, out-patient cure, hospital admission, complications treatment, hematopoietic stem cell transplantation; direct non-medical (payments for disability); indirect (expenses related to the reduction or loss of the ability to work of one of the parents performing the duties of caring for a disabled child). Results. The weighted average cost per 1 diagnosed patient with mild forms of MPS I with selective screening, was 405,974.22 rubles, which is 184,421.85 rubles less vs average cost per 1 undiagnosed patient. The management and treatment of patients with mild forms of MPS I after selective screening will allow saving up to 17.7 million rubles/year, which would possible to additionally screen 705 patients. Taking into account the size of the population of patients with undiagnosed MPS I, currently the costs for this group amount to 56.7 million rubles, while the «overspend» of budget funds for untimely diagnosis of MPS I for this cohort of children is about 22.6 million rubles/year. Conclusion. Selective screening for MPS I in children at group of risks is economically proved and can lead to treatment on-time for disability and complications prevention.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.